Ionis制药公司 GOLGA8增加哺乳动物细胞对反义寡核苷酸的摄取和活性
反义寡核苷酸(ASO)是一种短的、化学修饰的核酸类似物，与靶RNA碱基对，主要使RNA成为被RNaseH1和Ago2酶切割或改变前mRNA剪接的底物。
Molecular Therapy Nucleic Acids：一种新型三环DNA反义寡核苷酸部分修复迪歇纳氏肌营养不良
Duchenne肌营养不良症(DMD)是一种神经肌肉疾病，影响1：5,000名男性出生，并与非进行性认知、行为和神经精神并存有关。DMD是由DMD基因突变引起的，DMD基因编码多种DMD蛋白(DP)。
eLife：在哺乳动物细胞中恢复必需氨基酸的生物合成，构建完全自养动物细胞或成为可能
近期，美国的一个研究团队使用合成生物学和工程学手段，在哺乳动物细胞中恢复了必需氨基酸的生物合成。 相关报告以题“Resurrecting essential amino acid biosynthes
Cell：利用新型碱基编辑技术研究单核苷酸变异对人类造血干细胞的影响
在一项新的研究中，来自美国哈佛医学院、布罗德研究所和哈佛干细胞研究所等研究机构的研究人员使用了一种高度精确的称为碱基编辑（base editing）的基因组编辑技术，对来自患者骨髓的造血干细胞进行了数
科研人员利用LADA策略合成非天然氨基酸以及对多肽直接修饰
非天然氨基酸（UAAs）是有机合成中常见的砌块，在蛋白质标记和药物发现等领域都有广泛的应用。由于其巨大的应用潜力，非天然氨基酸的合成长期以来一直是有机合成的重要课题之一，但是现存合成方法往往需要繁杂的
层级调节模块调控水杨酸信号传导的研究中取得进展
研究人员继续了这项研究，并提出了一个有趣的问题：Genome Uncoupled 1（GUN1）的缺失是否会随着PhANGs和PhAPGs的非耦合表达加剧而增强SA依赖的叶面细胞死亡反应。
Nat Commun：科学家开发出能揭示大脑如何获取必要Ω-3脂肪酸的特殊模型
来自加利福尼亚大学等机构的科学家们通过研究开发了一种新型斑马鱼模型，其能提供新的信息来揭示大脑如何获得必要的Ω-3脂肪酸的，包括二十二碳六烯酸（DHA）和亚麻酸（ALA）。
胆汁淤积中的线粒体代谢可以显著改善肝脏功能
慢性肝病是一种主要的肝脏疾病，伴有代谢综合征，包括简单的肝脏脂肪堆积，导致更严重的脂肪变性、炎症和纤维化，在某些情况下，还包括肝硬化和肝细胞癌。
PNAS：中科院陈春英课题组揭示肠道菌群能够将外源性碳纳米材料发酵成短链脂肪酸
在一项新的研究中，中国科学院国家纳米科学中心陈春英（Chen Chunying）教授领导的一个研究团队发现肠道菌群能够将外源性碳纳米材料（carbon nanomaterial）作为碳源发酵成短链脂肪
首款渐冻症反义核苷酸疗法获批上市
当地时间4月25日，Biogen/lonis联合宣布FDA已同意加速批准反义寡核苷酸疗法tofersen上市，用于治疗超氧化物歧化酶1 (SOD1)突变所致的肌萎缩侧索硬化（ALS）。这是首款针对AL