2024年美股Biotech IPO复苏，2025年会更好吗？
尽管生命科学领域今年面临众多挑战，而且IPO投资规模仍低于2021-2022年繁荣时期的水平，但2024年的IPO情况相较2023年已经有所回暖，且有迹象表明这一增长趋势在2025年仍将持续。
葡萄细胞培养物中的抗癌“潜力股”！Biomedicines揭秘抗癌新星GCENs
该研究从葡萄细胞培养物中分离GCENs，并与GENs进行对比，发现GCENs形态结构类似GENs，含多种相关蛋白与丰富次级代谢物，可被肿瘤细胞摄取，诱导凋亡和细胞周期阻滞，为癌症治疗带来新契机。
Nature Metabolism：刘光慧团队等开发延缓骨骼肌衰老的基因疗法
该研究利用灵长类骨骼肌衰老模型，首次揭示了“长寿蛋白” SIRT5 通过促进蛋白激酶 TBK1 的去琥珀酰化修饰，抑制其下游促炎信号通路的激活，从而延缓骨骼肌衰老的新机制。
Cell Discovery：于杰团队揭示肌酸转运蛋白CRT的底物识别和抑制机制
该研究首次在原子层面阐明了 CRT 的底物识别和抑制的分子机制，为未来开发针对 CTD 的治疗药物提供了重要的理论依据和结构基础。
Nature：西湖大学吴建平/闫浈团队揭示肌营养不良症的结构基础
研究显示，在dystrophin上占全长不足1/10长度的CR区域是dystrophin参与DGC组装最核心区域。这为设计潜在更合理有效的micro-dystrophin提供了重要参考。
Nature：揭示杜氏肌营养不良症发生背后的遗传机制有望帮助开发新型靶向性疗法
本文研究结果表明，称之为转录适应性的基于mRNA衰变的机制或许在杜氏肌营养不良症中抗肌萎缩蛋白相关蛋白上调过程中扮演着关键角色。
Nature：杜氏肌营养不良症治疗迎来基因补偿新突破！研究人员发现肌肉细胞的"自救基因开关"
研究人员首次发现，人类细胞自带一套精密的"应急修复系统"，当检测到关键基因故障时，会自动激活"替补基因"展开修复。更令人振奋的是，这项机制可被人工干预精确调控，为DMD乃至6000多种单基因遗传病带来
Cell Rep Med：类器官技术破解儿童恶性横纹肌样瘤代谢弱点——甲氨蝶呤与BAY-2402234带来新曙光
儿童恶性横纹肌样瘤中核苷酸合成显著增强，甲氨蝶呤和BAY-2402234可有效抑制其核苷酸合成，诱导肿瘤细胞凋亡，在动物模型中甲氨蝶呤能延缓肿瘤生长，凸显了核苷酸合成作为治疗靶点的潜力。
EMBO：复旦大学马竞/张天宇/宋楠等发现眼皮下垂元凶，并揭示其在骨骼肌发育中重要作用
这项研究确定了 FOXK2 是先天性肌病伴上睑下垂的一种新的致病基因，并强调了其在骨骼肌发育和线粒体稳态中的关键作用，为潜在的诊断和治疗提供了见解。