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Science子刊:使用CRISPR寻找肌肉营养不良的治疗方法

CRISPR-Cas9基因编辑技术以其在纠正遗传疾病中的潜在作用而闻名。但是它也可以用于寻找潜在疾病的关键基因,从而根据找到的靶点开发有效的药物。

2020-03-26

Sci Rep:新方法有助于治疗杜氏营养不良

根据最近的一项研究,研究人员确定了一组小分子,可能为开发针对杜氏肌营养不良症(DMD)的新疗法打开了大门。

2020-02-26

JCI:心脏功能蛋白可以帮助营养不良患者活得更久

2020年2月16日讯 /生物谷BIOON /--由罗格斯领导的研究小组可能已经找到了预防杜氏肌营养不良症(DMD)相关心脏病的关键,这是该疾病患者死亡的主要原因。这项研究发表在《Journal of Clinical Investigation》上,研究了调节心脏功能的蛋白Cx43的作用。研究人员发现,Cx43在人类和小鼠的DMD心脏中都存在功能障碍,因此

2020-02-16

Nat Med:基因疗法治疗杜氏营养不良

杜氏肌营养不良症(DMD)是儿童中最常见的遗传性肌肉疾病。对此,慕尼黑工业大学(TUM)等机构的研究人员开发出一种基因疗法,可以为患有DMD的患者提供永久性的缓解。

2020-01-29

EB-101进入III期临床,治疗隐性遗传性营养不良性大疱性表皮松解症(RDEB)!

2020年01月15日讯 /生物谷BIOON/ --Abeona Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司,致力于开发治疗严重疾病的基因疗法和细胞疗法。近日,该公司宣布,已获得来自斯坦福大学的机构审查委员会(IRB)批准,启动关键性III期VIITAL试验,评估EB-101治疗隐性遗传性营养不良性大疱性表皮松解症(RDEB),这是一种以皮肤起水泡

2020-01-15

杜氏营养不良(DMD)新药!Sarepta公司第二款外显子跳跃疗法Vyondys 53获得美国FDA批准!

2019年12月16日讯 /生物谷BIOON/ --Sarepta Therapeutics是一家专注于开发精准基因疗法治疗罕见病的生物技术公司。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已加速批准Vyondys 53(golodirsen),用于治疗经检测证实适合使用外显子53跳跃(exon 53 skipping)治疗的杜氏肌营养不良症(DMD)患

2019-12-16

Mol Ther :研究人员开发新的“DNA针”治疗肌肉营养不良

2019年10月23日讯 /生物谷BIOON /--加拿大阿尔伯塔大学的研究人员正在测试一种新的治疗方法,这种方法有望成为一种更有效的治疗方法,可以帮助近一半的杜氏肌营养不良症(DMD)患者。这种治疗方法利用了DNA样分子的混合物,可以使一种叫做肌营养不良蛋白的蛋白质的显着再生,这种蛋白作为支撑梁来保持肌肉强壮。在患有DMD的人群中,这种蛋白几乎不存在。图片来源:https://cn.bing.c

2019-10-23

治疗肢带型营养不良症 基因疗法早期临床结果积极

 日前,Sarepta Therapeutics公司宣布,其治疗β-肌聚糖病(LGMD2E)的基因疗法SRP-9003(MYO-101)在1/2a期临床试验中取得积极结果。SRP-9003不但改善了各项评估患者肌肉功能的指标,还显着降低了与患者肌肉损伤相关的重要生物标志物血清肌酸激酶(CK)的水平。肢带型肌营养不良症(LGMD)是一种由基因突变引起罕见遗传病,患者的主要症状为渐进性肌无力

2019-10-08

杜氏营养不良症(DMD)新药项目ifetroban获美国FDA孤儿药产品研发项目拨款!

2019年09月25日/生物谷BIOON/--Cumberland Pharmaceuticals是一家专科药制造商,致力于提供高质量的处方药改善患者的护理。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)孤儿药产品开发项目基金将对其研究性药物ifetroban治疗杜氏肌营养不良症(DMD)相关心肌病的一项新的II期临床项目进行资助。基于临床前的发现,FDA已批准了Cumberland公司在7岁及

2019-09-25

Mol Ther:CARSPR-cas9技术能够治疗杜氏营养不良

2019年9月18日 讯/生物谷BIOON/ --杜氏肌营养不良症(DMD)是一种罕见但十分严重的遗传性疾病,可导致肌肉的流失与机体的损伤。最近,由密苏里大学医学院的研究人员作出的一项研究表明:基因编辑技术CRISPR可以为纠正导致该疾病发生的基因突变提供终生性的手段。DMD患者存在的基因突变会导致一种名为dystrophin的蛋白质的产生受阻。没有dystrophin的存在,肌肉细胞会变弱,直至

2019-09-19