PNAS：肌强直性营养不良的肠道秘密——不是肌肉无力，而是“握力”太强！
贝勒医学院的研究人员在PNAS杂志上发表了一项突破性研究，终于揭开了DM1胃肠道症状的神秘面纱—原来，问题不在于肌肉无力，而在于肠道平滑肌“握”得太紧。
“诺奖风向标”「霍维茨奖」揭晓，三位学者因杜氏肌营养不良症研究获奖
近日，哥伦比亚大学公布 2025 年霍维茨奖获奖名单——Kevin Campbell、Louis Kunkel、Eric Olson三人“因揭示了肌萎缩症的病因而获奖”。
Adv Sci：安徽医科大学研究团队发现激活促进肌营养不良症的肌肉纤维化的新机制
本研究结果表明，TGF-β-RUNX2 信号轴是改善骨骼肌纤维化及相关疾病的潜在干预靶点，为后续研究指明了方向。
Nature Medicine；基因“快递”与“迷你”补丁——一场对抗杜氏肌营养不良症的里程碑式探索
这束在1b期试验中被点亮的星光，虽然未能在3期试验中照亮整个夜空，但它已然为我们指明了前路的方向，留下了探索星辰大海的珍贵航图。而这，正是科学最伟大的力量所在。
Front Nutri：吃素更环保，但会营养不良？4种饮食模式大PK，结果出乎意料！
来自西班牙格拉纳达大学等机构的科学家提出了一份“科学菜单”，对四种饮食模式进行了一场营养与环保的终极PK！
儿童营养不良后增重别盲目！Matern Child Nutr：男性康复期快速增重，成年肥胖风险显著升高
该研究指出，儿童严重营养不良康复期增重会部分影响入院时营养状况与成人肥胖的关联，仅男性康复期增重超12.9g/kg/天时成人肥胖风险上升，提示需为男性患儿优化康复期增重目标。
引正基因首个体内基因组编辑药物GEB-101获得FDA新药临床试验批准 用于治疗TGFBI相关角膜营养不良
一直致力于开发基因组编辑治疗方案的临床阶段初创公司引正基因(GenEditBio)今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其新药临床试验(IND)申请，将启动首个体内基因组编辑研究性药物 GE
Nature：揭示杜氏肌营养不良症发生背后的遗传机制有望帮助开发新型靶向性疗法
本文研究结果表明，称之为转录适应性的基于mRNA衰变的机制或许在杜氏肌营养不良症中抗肌萎缩蛋白相关蛋白上调过程中扮演着关键角色。
Nature：杜氏肌营养不良症治疗迎来基因补偿新突破！研究人员发现肌肉细胞的"自救基因开关"
研究人员首次发现，人类细胞自带一套精密的"应急修复系统"，当检测到关键基因故障时，会自动激活"替补基因"展开修复。更令人振奋的是，这项机制可被人工干预精确调控，为DMD乃至6000多种单基因遗传病带来
Nature：西湖大学吴建平/闫浈团队揭示肌营养不良症的结构基础
研究显示，在dystrophin上占全长不足1/10长度的CR区域是dystrophin参与DGC组装最核心区域。这为设计潜在更合理有效的micro-dystrophin提供了重要参考。