打开APP

Nat Commun:不寻常的RNA结构或有望作为新型肌萎缩性硬化症疗法的潜在靶点

来自哥伦比亚大学等机构的科学家们通过研究揭示了一种能导致ALS患者机体聚集体形成的可替换分子机制,同时还发现了不寻常形式的RNA或许在聚集体的堆积过程中扮演着关键角色。

2024-01-08

Brain:一种候选药物延长肌萎缩性硬化症啮齿动物模型的寿命并缓解症状

在一项新的研究中,来自芬兰赫尔辛基大学等研究机构的研究人员发现了一种治疗肌萎缩性侧索硬化症(amyotrophic lateral sclerosis, ALS)的候选药物。在动物实验中,脑多巴胺神经

2023-09-26

Science:利用人工设计的DNA药物有望延缓几乎所有的肌萎缩性脊髓硬化症患者的瘫痪

在一项新的研究中,来自美国加州大学圣地亚哥分校、哈佛医学院和布罗德研究所等研究机构的研究人员证实stathmin-2的丢失可以用人工设计的DNA药物进行拯救,从而恢复编码蛋白的RNA的正常加工。

2023-03-30

科学家发明了一种新的反义寡核苷酸治疗肌萎缩硬化症

肌萎缩侧索硬化症(ALS)是一种进展迅速的神经退行性疾病,其特征是大脑和脊髓中的运动神经元选择性丢失,导致临床发作后5年内瘫痪和死亡。

2023-03-13

SOD1基因突变型肌萎缩硬化症(ALS)靶向新药!反义疗法tofersen美国监管审查期延长3个月!

SOD1基因突变型ALS(SOD1-ALS)约占ALS病例的2%。tofersen是一种反义寡核苷酸,与SOD1 mRNA结合,使其被RNase-H降解,从而减少SOD1蛋白的合成。

2022-10-27

Nature:免疫系统可能与中枢神经系统在肌萎缩性脊髓硬化症中发挥重要作用

在一项新的研究中,来自西奈山伊坎医学院和加州大学欧文分校的研究人员报告说,免疫系统可能与中枢神经系统一起在肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS)(也被称为卢伽雷氏病)中发挥基本作用。

2022-06-29

eLife:机体的免疫细胞或与肌萎缩性硬化症患者的预后和生存密切相关

来自瑞典卡罗琳学院等机构的科学家们通过研究发现,免疫细胞或能帮助预测ALS患者的预后。

2022-03-21

科学家发现白细胞介素18受体辅助蛋白的变体可预防肌萎缩硬化症

该研究揭示了遗传变异可以通过减少神经炎症来预防ALS,并强调非编码基因组在遗传关联研究中的重要性。

2022-04-13

Neuron:识别出与肌萎缩性脊髓硬化症等疾病发生相关的运动神经元“毒素”

2022年3月21日 讯 /生物谷BIOON/ --非细胞自主机制会导致神经变性疾病的发生,比如肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS)和额颞叶痴呆症(FTD),其中星形胶质细胞是释放不明因子并对运动神经元(MNs)产生一定的毒性。近日,一篇发表在国际杂志Neuron上题为“Excessive release of inorganic phosphate by AL

2022-03-20

肌萎缩硬化症(ALS)新药!AMX0035(PB-TURSO)在美国和欧盟进入审查:显著降低死亡风险!

AMX0035是一种复方制剂,由苯丁酸钠(PB)和牛磺酸二醇(TURSO)组成,旨在靶向ALS和其他神经退行性疾病中的内质网和线粒体依赖性神经元退行性变通路,减少神经元死亡和功能障碍。

2022-02-28