Summit杜氏肌营养不良症新药研发初现曙光
小编推荐会议：新药研发“推新选优”项目路演活动总部位于英国牛津的生物技术公司Summit Therapeutics最近宣布，公司开发的用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的新药ezutromid目前已经取得了一些积极的研究数据。最新数据显示，ezutromid能够显着降低患有DMD的男性儿童患者体内的肌肉炎症情况。Summit公司开发的ezutromid是一种抗肌萎缩蛋白相关蛋白调节剂。
原人参三醇型皂苷的糖基化修饰与合成研究取得进展
人参皂苷是人参、三七、西洋参等人参属名贵药材的主要活性物质，具有抗肿瘤、改善心血管功能、增强身体机能等生理学功效，在食品、医药和保健品等领域广泛应用。糖基转移酶催化的糖基化修饰反应对人参皂苷结构及生理活性多样性的形成至关重要。此外，糖基化反应是细胞工厂中人参皂苷合成途径的限速反应，因此挖掘具有高效催化活性的糖基转移酶对人参皂苷的生物合成具有重要意义。中国科学院天津工业生物技术研究所研究员孙媛霞带领
Science子刊重磅研究：使用CRISPR纠正整条基因以治疗杜氏肌营养不良！
2018年2月3日讯 /生物谷BIOON /——一个美国和德国的跨国研究团队发表了一项通过新的CRISPR技术利用杜氏肌营养不良（DMD）患者的多功能干细胞产生健康心肌组织的研究。在他们发表于《Science Advances》上的这项研究中，他们介绍了他们如何使用CRISPR-Cas9技术克服此前使科学家们无法用该技术编辑DMD细胞的问题。图片来源：UT Southwestern Medical
科学家利用CRISPR/Cas9技术成功治疗杜氏肌营养不良症
小编推荐会议：2018基因编辑与基因治疗研讨会2018年2月5日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Science Advances上的研究报告中，来自美国和德国的科学家们通过研究描述了一种新的CRISPR方法，这种新方法或许有望利用杜氏肌营养不良（DMD）症患者机体的多能干细胞来产生健康的心肌，这种新方法还克服了此前研究人员对DMD细胞进行基因编辑时遇到的多种问题。图片来源：
首款杜氏肌营养不良基因疗法正式启动
致力于根治杜氏肌营养不良症（DMD）的非营利组织Parent Project Muscular Dystrophy（PPMD）近日宣布，首例DMD微肌营养不良蛋白（microdystrophin）基因疗法在Jerry Mendell博士，Louise Rodino-Klapac博士和他们在位于俄亥俄州的全国儿童医院的团队的协助下，于本月初正式启动。该试验部分由PPMD在2017年初提供的220万美
海王生物“虎杖苷注射液”获准开展美国II期临床试验
1月8日，深圳市海王生物工程股份有限公司（简称“海王生物”）发布公告，公司于美国时间 2017年11月 29日向美国食品药品监督管理局（简称“美国FDA”）提交了“虎杖苷注射液”国际多中心临床试验申请并获受理。按照美国药品注册相关法律法规的规定，美国FDA自受理之日起30日内未下发“暂停临床试验”或“暂停部分临床试验”通知的，即视为获准进行临床试验。日前，海王生物已获准开展美国II期临床试验。海王
Nat Commun：iPS技术帮助科学家们成功将皮肤细胞转化为骨骼肌组织
2018年1月10日 讯 /生物谷BIOON/ --最近，生物医学工程师们利用诱导多能性干细胞技术成功地培育出了功能性的人源骨骼肌细胞。这项研究是建立在2015年的一项研究成果的基础上。当时杜克大学的研究者每年首次利用肌肉样本培育出了功能性的骨骼肌组织。而最近的这项研究则利用了非肌肉组织进行转化。该方法使得基因编辑用于细胞治疗更近了一步。相关结果发表在最近一期的《Nature Communicat
Science子刊：利用药物ABT-263让肌成纤维细胞靶向凋亡可逆转纤维化
2017年12月16日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，一个国际研究小组发现药物navitoclax能够导致小鼠中的肌成纤维细胞凋亡，从而降低硬皮病（scleroderma）中的纤维化扩散。相关研究结果发表在2017年12月13日的Science Translational Medicine期刊上，论文标题为“Targeted apoptosis of myofibroblasts wi
研究人员发现人参皂苷的人类靶点
记者从吉林大学获悉，该校分子酶学工程教育部重点实验室金英花教授课题组通过噬菌体展示技术对人源肝癌细胞cDNA文库进行系统筛选，获得47种人参皂苷Rh2的作用靶点，这将为人参防癌抗癌作用研究提供新思路。金英花教授说，这项研究旨在通过现代生物学手段证明人参的功效。研究成果阐明了人参皂苷Rh2（20S-G-Rh2）通过靶向结合等方式抑制肿瘤生长和解除肿瘤耐药性的分子机制。该研究成果已于近日发
FDA授予原发性线粒体肌病药物elamipretide孤儿药称号
2017年10月10日讯 /生物谷BIOON/ --近日，Stealth Biotherapeutics宣布，FDA授予公司旗下治疗原发性线粒体肌病(PMM)药物elamipretide孤儿药称号。PMM是由于线粒体代谢过程中某些酶缺乏所引起的一组遗传性疾病。目前PMM的治疗主要是营养支持治疗、对症治疗、大量维生素、辅酶Q治疗等。Stealth公司CEO Reenie McCarthy说：“FDA