科学家利用CRISPR/Cas9技术成功治疗杜氏肌营养不良症
小编推荐会议：2018基因编辑与基因治疗研讨会2018年2月5日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Science Advances上的研究报告中，来自美国和德国的科学家们通过研究描述了一种新的CRISPR方法，这种新方法或许有望利用杜氏肌营养不良（DMD）症患者机体的多能干细胞来产生健康的心肌，这种新方法还克服了此前研究人员对DMD细胞进行基因编辑时遇到的多种问题。图片来源：
首款杜氏肌营养不良基因疗法正式启动
致力于根治杜氏肌营养不良症（DMD）的非营利组织Parent Project Muscular Dystrophy（PPMD）近日宣布，首例DMD微肌营养不良蛋白（microdystrophin）基因疗法在Jerry Mendell博士，Louise Rodino-Klapac博士和他们在位于俄亥俄州的全国儿童医院的团队的协助下，于本月初正式启动。该试验部分由PPMD在2017年初提供的220万美
海王生物“虎杖苷注射液”获准开展美国II期临床试验
1月8日，深圳市海王生物工程股份有限公司（简称“海王生物”）发布公告，公司于美国时间 2017年11月 29日向美国食品药品监督管理局（简称“美国FDA”）提交了“虎杖苷注射液”国际多中心临床试验申请并获受理。按照美国药品注册相关法律法规的规定，美国FDA自受理之日起30日内未下发“暂停临床试验”或“暂停部分临床试验”通知的，即视为获准进行临床试验。日前，海王生物已获准开展美国II期临床试验。海王
Nat Commun：iPS技术帮助科学家们成功将皮肤细胞转化为骨骼肌组织
2018年1月10日 讯 /生物谷BIOON/ --最近，生物医学工程师们利用诱导多能性干细胞技术成功地培育出了功能性的人源骨骼肌细胞。这项研究是建立在2015年的一项研究成果的基础上。当时杜克大学的研究者每年首次利用肌肉样本培育出了功能性的骨骼肌组织。而最近的这项研究则利用了非肌肉组织进行转化。该方法使得基因编辑用于细胞治疗更近了一步。相关结果发表在最近一期的《Nature Communicat
Science子刊：利用药物ABT-263让肌成纤维细胞靶向凋亡可逆转纤维化
2017年12月16日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，一个国际研究小组发现药物navitoclax能够导致小鼠中的肌成纤维细胞凋亡，从而降低硬皮病（scleroderma）中的纤维化扩散。相关研究结果发表在2017年12月13日的Science Translational Medicine期刊上，论文标题为“Targeted apoptosis of myofibroblasts wi
研究人员发现人参皂苷的人类靶点
记者从吉林大学获悉，该校分子酶学工程教育部重点实验室金英花教授课题组通过噬菌体展示技术对人源肝癌细胞cDNA文库进行系统筛选，获得47种人参皂苷Rh2的作用靶点，这将为人参防癌抗癌作用研究提供新思路。金英花教授说，这项研究旨在通过现代生物学手段证明人参的功效。研究成果阐明了人参皂苷Rh2（20S-G-Rh2）通过靶向结合等方式抑制肿瘤生长和解除肿瘤耐药性的分子机制。该研究成果已于近日发
FDA授予原发性线粒体肌病药物elamipretide孤儿药称号
2017年10月10日讯 /生物谷BIOON/ --近日，Stealth Biotherapeutics宣布，FDA授予公司旗下治疗原发性线粒体肌病(PMM)药物elamipretide孤儿药称号。PMM是由于线粒体代谢过程中某些酶缺乏所引起的一组遗传性疾病。目前PMM的治疗主要是营养支持治疗、对症治疗、大量维生素、辅酶Q治疗等。Stealth公司CEO Reenie McCarthy说：“FDA
赛诺菲注射用伊米苷酶新适应症获CFDA批准 治疗Ⅲ型戈谢病
赛诺菲中国9月12日宣布，其注射用伊米苷酶（思而赞）获得CFDA批准，增加治疗慢性神经病变型（Ⅲ型）戈谢病的新适应症。此前，该药已获批用于治疗确诊的非神经病变（I型）戈谢病。该药也是目前中国唯一获批用于治疗戈谢病的有效药物。“作为全球医药健康领域的领导者，赛诺菲多年来专注于为包括罕见病在内的患者研发并提供变革性的创新治疗方案。”赛诺菲中国区总裁彭振科表示：“自被批准上市以来，以伊米苷酶
芍药苷——促进胆固醇代谢的好武器
芍药性微寒、味苦酸，有养血柔肝、缓中止痛、敛阴收汗的功能，常用来治疗高脂血症。芍药苷为常用中药芍药的主要有效化学成分，是一种单萜类糖苷化合物，主要提取自芍药的根部。近来国内外学者对芍药苷进行了较为深入的研究，开发出了芍药苷的多种生物学功能，如对心血管的保护作用、免疫调节作用、抗肿瘤以及平滑肌解痉等方面的药理作用，对脑缺血后脑水肿、血脑屏障、大脑局部血流量、肺损伤、肝损伤具有保护作用，还具有抗抑郁、