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针对杜氏营养不良症基因疗法 礼来与Precision达成合作

 11月20日,礼来和Precision BioSciences向外宣布了一项研究合作和独家许可协议,协议内容主要是礼来将利用Precision专有的ARCUS?基因组编辑平台,研究和开发潜在的遗传疾病体内疗法,关注的适应症是杜氏肌营养不良症(DMD)和其他两个未公开的基因靶标。根据该协议的条款,Precision将获得1亿美元的前期现金付款,以及

2020-11-24

NEJM:“错怪”他汀了 常见痛问题并不是药理副作用?

 他汀类药物是最广泛应用的降胆固醇药物,预防心梗、中风甚至心血管疾病死亡的作用获得了大量证据支持。大多数患者能够耐受他汀类药物,但肌痛、疲劳乏力一直被认为是他汀类药物的常见副作用。据估计,约1/5的患者可能会由于这些不良反应而停药。现在,他汀类药物有望“摘掉”这些副作用的“帽子”。根据美国心脏学会(AHA)2020年科学会议上最新发表的一项临床试验

2020-11-17

mBio:揭秘艰难菌在低氧环境中得以生存的分子机制

2020年11月5日 讯 /生物谷BIOON/ --近日,一篇刊登在国际杂志mBio上的研究报告中,来自巴斯德研究所等机构的科学家们通过研究揭示了促进艰难梭菌在低氧环境下生存的分子机制,艰难梭菌是一种仅能在无氧环境中生长的病原体,该菌是与抗生素使用引发的相关肠道问题的主要原因,欧盟每年大约会有12.4万人感染艰难梭菌,平均每人会造成大约5000英镑的损失;艰

2020-11-05

Sci Transl Med:科学家成功对常见酵母菌进行工程化修饰来治疗艰难菌感染

2020年11月3日 讯 /生物谷BIOON/ --近日,一项刊登在国际杂志Science Translational Medicine上的研究报告中,来自马里兰大学等机构的科学家们通过对小鼠进行研究发现,以一种特定方式来修饰常见类型的酵母或许能作为一种有效疗法来治疗艰难梭菌感染,文章中,研究人员描述了如何通过修饰布拉氏酵母菌(Saccharomyces b

2020-11-03

Nature子刊:经改进靶向毒性RNA的CRISPR-Cas9有望治疗强直性营养不良I型

2020年9月23日讯/生物谷BIOON/---强直性肌营养不良I型(Myotonic dystrophy type I, DM1)是最常见的成人发病性肌肉营养不良。患有这种疾病的人遗传了重复的DNA片段,导致了重复性RNA的毒性堆积。因此,天生患有强直性肌营养不良的人经历了渐进性肌肉萎缩和虚弱以及其他各种衰弱症状。CRISPR-Cas9是一种越来越多地用于

2020-09-23

或能抑制机体衰老相关的肌萎缩并抑制少症发生

2020年9月14日 讯 /生物谷BIOON/ --随着人类预期寿命的延长,与年龄有关的疾病的发病率也在不断增加,包括肌少症(sarcopenia),其是一种因机体老化所导致的肌肉减少症;近日,一项刊登在国际杂志Nature Communications上的研究报告中,来自巴塞尔大学等机构的科学家们通过研究发现,一种常见的药物—雷帕霉素或能减缓年龄相关的肌无

2020-09-14

杜氏营养不良(DMD)新药!美国FDA批准第二款53号外显子跳跃疗法Viltepso!

Viltepso是一种反义寡核苷酸药物,通过跳过第53号外显子发挥作用。

2020-08-13

Gastroenterology:艰难菌通过诱导纤维酶原导致肠道损伤和扩散!

2020年7月25日讯 /生物谷BIOON /——莫纳什大学的研究人员发现,具有破坏性的超级细菌艰难梭状芽孢杆菌劫持了人类伤口愈合系统,导致严重而持久的疾病,从而开启了治疗这种疾病的新疗法的开发。艰难梭状芽孢杆菌是最常见的医院获得性疾病,会导致持续的、危及生命的肠道感染,尤其是在老年人和免疫功能低下的患者中。这种感染非常难以治疗,即使患者在服用了强效的、使人衰

2020-07-25

杜氏营养不良(DMD)基因疗法!美国FDA授予Sarepta/罗氏SRP-9001快速通道资格!

SRP-9001是一种针对全部DMD患者的潜在治愈性疗法。

2020-07-26