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渐冻症基因疗法创新药在国内获批上市

Tofersen是目前全球唯一一款针对SOD1-ALS的对因治疗药物,SOD1基因突变生成异常SOD1蛋白是导致ALS的病因之一。

2024-10-11

聚焦长寿因子Klotho,这家新公司计划使用mRNA疗法变革抗衰老治疗

Klothea Bio将以Advantage Therapeutics围绕Klotho的专有知识产权组合为基础,开发mRNA疗法以提高人体自身的Klotho蛋白水平,有望实现持续的治疗表达,从而彻底改

2024-12-03

J Control Release:一种新的DEC-205结合肽的鉴定,用于开发树突状细胞靶向肿瘤免疫治疗的纳米疫苗

本研究利用噬菌体展示技术,鉴定出一种优化的水解抗性肽hr-8,并将其偶联到负载plga的抗原(Ag)和CpG佐剂纳米颗粒上,从而产生一种靶向dc的纳米疫苗。

2024-08-27

Rocket基因疗法因CMC问题再次收到FDA完整回复函

对患者来说,Kresladi将会是治疗方式上的显著进步,该款药物提供了一种潜在替代骨髓移植的治疗方案,骨髓移植不仅存在很大感染风险,并且很难获得匹配的移植体。

2024-07-01

福泰制药新一代囊性纤维化疗法申报上市

CF是一种罕见的、进行性、缩短寿命的遗传病,累及肺、肝、胰腺、胃肠道、鼻窦、汗腺和生殖道。全球有超过9.2万例CF患者。

2024-08-25

抗阿尔茨海默病的新希望——黑果枸杞纳米囊泡!Foods:LRM-ELNs通过多通路干预对抗Aβ诱导的神经毒性

本研究通过一系列实验优化了黑果枸杞外泌体样纳米囊泡(LRM-ELNs)提取条件,最佳产量达4.24g/kg。LRM-ELNs呈球形,对Aβ诱导的HT22细胞有诸多积极影响,为AD的治疗开辟新的可能性。

2024-12-10

轻/中度斑秃疗法II期研究成功

轻度/中度斑秃患者对生活质量的影响与重度斑秃患者相当,但目前尚无针对这些患者的获批疗法。

2024-06-02

PNAS:北航常凌乾团队开发纳米细胞芯片,精准筛选肺癌免疫治疗获益人群

北京航空航天大学常凌乾团队等开发了一种新型纳米医疗芯片,可以快速检测肺癌循环肿瘤细胞(CTC)内PD-L1基因表达、以及肿瘤细胞响应免疫细胞的行为表型。

2024-05-08

JITC:靶向EphA3的CAR-T细胞疗法有望治疗胶质瘤

这种治疗胶质瘤的新方法可能会为患者提供一条潜在的生命线。研究表明,在实验室测试和动物模型中,靶向EphA3的CAR-T细胞都能有效地寻找并消灭胶质瘤细胞。

2024-09-27

NEJM:300万美元的慢病毒基因疗法,导致多名患者出现血癌

这两项研究描述了接受eli-cel疗法的脑型肾上腺脑白质营养不良(CALD)患者的长期结局,同时强调了该基因疗法可能引起患者发生血液系统恶性肿瘤。

2024-10-14