首个植物来源大麻素药物Epidyolex(大麻二醇)获欧盟批准，治疗2种罕见儿科癫痫
2019年09月24日/生物谷BIOON/--英国制药公司GW Pharma是植物源性大麻素治疗产品研发领域的全球领导者，致力于从大麻中发现、开发、商业化新型治疗药物。近日，该公司宣布，欧盟委员会（EC）已批准Epidyolex（cannabidiol，大麻二醇，CBD）口服液体制剂，用于2岁及以上患者，辅助治疗与Lennox-Gastaut综合征（LGS）和Dravet综合征（DS）相关的癫痫。
罕见病新药！罗氏IL-6R单抗satralizumab治疗视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)获孤儿药资格！
2019年09月23日/生物谷BIOON/--瑞士制药巨头罗氏（Roche）控股的日本药企中外制药（Chugai Pharma）近日宣布，日本卫生劳动福利部（MHLW）已授予satralizumab（开发代码：SA237）治疗视神经脊髓炎（NMO）和视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）的孤儿药资格（ODD）。satralizumab是一种实验性抗白介素6受体（IL-6R）人源化单抗，之前已在美国和欧
罕见病新药！Annexon经典补体途径抑制剂ANX005获美FDA快速通道资格，治疗格林-巴利综合症!
2019年09月24日/生物谷BIOON/--Annexon Biosciences是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发创新疗法，用于治疗经典补体途径介导的疾病。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予ANX005治疗格林-巴利综合症（GBS）的快速通道资格（FTD）。GBS是一种罕见、急性、抗体介导的自身免疫性疾病，影响周围神经系统，目前在美国还没有批准的治疗方法。之前，FDA
Plos Neg Trop Dis：阿兹海默症药物能够治疗罕见寄生虫感染
2019年9月21日 讯/生物谷BIOON/ --当前用于治疗恰加斯病（Chagas disease，一种被忽视的热带病）的药物具有严重的副作用，并且在患有慢性疾病的患者中作用有限。最近一项研究则发现，memantine（一种目前用于治疗阿尔茨海默氏病的药物）可以减少恰加斯病小鼠的寄生虫数量，并提高动物的存活率。相关结果发表在最近的《PLOS Neglected Tropical Diseases
BI新药获批治疗罕见肺病
9月7日，美国FDA宣布批准勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）公司开发的Ofev（nitedanib）上市，用于延缓系统性硬化症（硬皮病）相关间质性肺病（SSc-ILD）成人患者的肺功能下降。这是治疗这一罕见肺部疾病的首款获批疗法。硬皮症（scleroderma）是一种造成身体各处的组织（包括肺部和其它器官）变厚和生成瘢痕组织的罕见疾病。间质性肺病（ILD）是影响肺部间质的疾
你的脑花儿是如何被罕见而致命的阿米巴原虫吃掉的？
2019年9月12日讯 /生物谷BIOON /——阿米巴由一个单细胞组成，看起来是无害的：它们看起来像在显微镜下跳华尔兹的顽皮动物，直到它们遇到一群细菌。然后，这些原本无害的阿米巴变形虫突然变成了邪恶的斑点，吞噬了细菌，然后用消化酶慢慢地把它们撕碎。被杀死的细菌很难让人流泪，但阿米巴原虫的消化能力在人脑中发挥出来时，会让人做噩梦。感染Naegleria fowleri，即所谓的食脑阿米巴原虫，极为
新研究称口腔细菌有助降血压
锻炼可以起到降血压的效果，但一项新研究发现，当人们用抗菌漱口水漱口后，锻炼的降血压效果会大打折扣。这表明口腔细菌对于人体维持血压起到了独特的作用。在这项由英国普利茅斯大学和西班牙基因管理中心合作的研究中，研究人员让23个健康成年人在跑步机上跑30分钟，在锻炼结束后30分钟、60分钟和90分钟分别让他们用抗菌漱口水或安慰剂漱口并观测他们的血压变化情况。结果显示，当参与者用安慰剂漱口后，锻炼1小时后收
罕见病新药！罗氏IL-6R单抗satralizumab治疗视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)展现超强劲疗效！
2019年09月13日/生物谷BIOON/--欧洲多发性硬化症治疗与研究委员会（ECTRIMS）第35届会议于9月11-13日在瑞典斯德哥尔摩举行。此次会议上，瑞士制药巨头罗氏（Roche）公布了satralizumab（开发代码：SA237）作为单药疗法治疗视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）的关键性III期临床研究（SAkuraStar，NCT02073279）的完整结果。satralizuma
Cell：一种与罕见神经性障碍相关的基因或能调节阿尔兹海默病中关键酶类的功能
2019年9月12日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Cell上的研究报告中，来自麻省总医院的科学家们通过研究发现，一种能够发生突变引发罕见机体平衡障碍的基因或能调节特殊酶类的行为，而这种酶会增加个体患阿尔兹海默病（AD）的风险，相关研究发现或能帮助科学家们识别新型靶点，帮助开发有效减缓或阻断AD发生的新型疗法。图片来源：public domain2008年，研究者Rudol
罕见病新药！豪森药业引进的inebilizumab神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)研究发表《柳叶刀》！
2019年09月08日讯 /生物谷BIOON/ --豪森药业合作伙伴Viela Bio总部位于美国马里兰州的盖瑟斯堡，该公司是从英国制药巨头阿斯利康（AstraZeneca）旗下全球生物制品研发部门MedImmune拆分出来的一家临床阶段生物制药公司，专注于炎症和自身免疫性疾病领域的创新药物开发。近日，Viela Bio公司宣布，评估抗CD19单抗inebilizumab（前称MEDI-551）治