罕见肺病首个药物！勃林格殷格翰激酶抑制剂Ofev获美国FDA批准新适应症，治疗SSc-ILD
2019年09月09日讯 /生物谷BIOON/ --德国制药巨头勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准口服小分子酪氨酸激酶抑制剂Ofev（nintedanib，尼达尼布）胶囊，用于减缓系统性硬化症相关间质性肺病（SSc-ILD）患者肺功能下降速率。Ofev通过FDA的优先审查程序获得批准，之前还被授予了孤儿药资格（ODD）和快速通道资
两项研究发现罕见的基因突变让一些人每晚仅睡6个小时就够了
2019年9月2日讯/生物谷BIOON/---试图欺骗你的身体使其无法睡个好觉，你将承担后果......除非你碰巧携带罕见的基因突变。根据一项新的研究，一些在正常情况下仅睡6小时的人体内存在一个特定基因的突变版本，这是迄今为止与睡眠不足有关的第二个基因。2009年，科学家们描述了描述了一对母女，她们每晚大约睡了6个小时后感觉休息得很好，她们的一个称为DEC2的基因发生了突变。（许多专家建议成年人至
罕见淋巴瘤新药！BTK抑制剂tirabrutinib申请上市，治疗原发性中枢神经系统淋巴瘤(PCNSL)！
2019年09月03日讯 /生物谷BIOON/ --小野制药（Ono Pharmaceutical）近日宣布，已在日本提交BTK抑制剂tirabrutinib hydrochloride（ONO-4059，tirabrutinib）用于治疗复发性或难治性原发性中枢神经系统淋巴瘤（PCNSL）的制造和销售申请。此次申请基于一项多中心、开放标签、非对照I/II期研究（ONO-4059-02）的结果。该
阿尔茨海默氏症与2型糖尿病或高血压有关么？
2019年8月16日讯 /生物谷BIOON /——如果你想降低患阿尔茨海默氏症的风险，互联网上有无数的建议告诉你该怎么做：控制血压和血糖，减肥，多运动，避免患2型糖尿病。当然，做这些事情对你的整体健康有好处，但最新的研究表明，它们可能对降低患阿尔茨海默症的风险毫无作用。目前大约5000万人患有痴呆症，预计在未来30年内，这一数字将增加两倍。最常见的痴呆症是阿尔茨海默氏症。患有这种疾病的人的大脑中有
FDA批准Biobeat公司无袖套式血压监测仪上市
今日，专注于研发先进传感技术和患者远程监控解决方案的Biobeat公司宣布，FDA通过510(K) 通道批准其无袖套式血压监测仪上市。该仪器可以在医院和家庭等任何场所监测血压，血氧和心率等生命体征并自动上传到智能应用程序和云端进行远程监控，协助改善疾病管理。这是第一款FDA批准的无袖套式血压监测仪。高血压是一种常见病，也是多发病。血压控制不佳是该疾病的重要危险因素，而血压控制的拦路虎之
重症低血压新药！La Jolla公司Giapreza（血管紧张素II静脉注射液）获欧盟批准！
2019年08月31日讯 /生物谷BIOON/ --La Jolla制药公司近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准低血压药物Giapreza（angiotensin II，血管紧张素II）静脉注射液，用于感染性休克或其他分布性休克成人患者治疗顽固性低血压，以升高血压，具体适用于：尽管进行足够的血容量恢复以及应用儿茶酚胺类和其他可用的血管加压疗法，但仍为低血压的患者。欧盟委员会的批准适用于28个欧盟成员
首个植物来源大麻素药物Epidyolex(大麻二醇)欧盟批准在即，治疗2种罕见儿科癫痫
2019年08月27日讯 /生物谷BIOON/ --GW Pharma公司是植物源性大麻素治疗产品研发领域的全球领导者，致力于从大麻中发现、开发、商业化新型治疗药物。近日，英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）已发布指导草案，对该公司药物Epidyolex（cannabidiol，大麻二醇，CBD）口服液体制剂给予了初步拒绝的意见，但该机构表示将与GW公司合作，解决数据不足的问题。具体而言，NI
J Bio Chem：心脏中的碳水化合物有助于调节血压
2019年8月24日讯 /生物谷BIOON /——一项新的研究表明，一种特殊的碳水化合物在调节人体血压方面发挥着重要作用。哥本哈根大学和Rigshospitalet的研究人员用老鼠做了一项新的研究证明了这一点。研究人员认为，这一发现可能对改进高血压药物具有巨大的潜力。高血压和低血压都可能对健康产生不良后果，分别导致心血管疾病和晕厥。现在，研究人员对有助于调节血压的因素有了更多的了解。这项新研究结果
罕见脂类代谢病新药！Ionis反义药物Waylivra治疗家族性部分脂肪营养不良（FPL）获得成功!
2019年08月08日讯 /生物谷BIOON/ --Ionis公司是反义RNA疗法方面的行业领导者，已利用其专有的反义RNA技术，创建了一个庞大的首创或同类最佳的药物管线，在研药物超过40种，并与多个行业巨头达成了战略合作。近日，该公司与旗下公司Akcea Therapeutics联合宣布了反义RNA药物Waylivra（volanesorsen）治疗家族性部分脂肪营养不良（FPL）临床研究BRO
Nat Med：揭示一种癌症免疫疗法也会引发罕见的致命性脑炎
2019年8月4日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国范德堡大学医学中心的研究人员针对一名接受免疫治疗的癌症患者患上脑炎并在治疗18个月后死亡，探究了这种并发症为何会发生：对这种并发症的病理学特征进行分子分析，并通过分析获得的分子数据确定了类似事件的发生率。相关研究结果近期发表在Nature Medicine期刊上，论文标题为“A case report of clonal EB