罕见病药物「依库珠单抗」在华收获里程碑进展，为罕见病治疗提供新选择
作为我国已获批用于治疗成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症和非典型溶血性尿毒症综合征的处方药物，此次变更批准标志着依库珠单抗作为阿斯利康中国市场首个罕见病药物，向填补国内该领域的空白迈进关键一步。
2022-08-31
Stem Cell Rep：科学家开发出治疗人类罕见纤毛病的新型基因疗法
来自国立卫生研究院等机构的科学家们通过研究开发出了一种新型基因疗法，其或能挽救一种因莱伯先天性黑朦（LCA，Leber congenital amaurosis）所影响的视网膜细胞的纤毛缺陷症。
2022-09-14
Science：揭示鲸鱼大脑中的特殊血管保护它们免受游泳时产生的血压脉冲的伤害
在一项新的研究中，来自加拿大英属哥伦比亚大学的研究人员指出鲸鱼大脑中的特殊血管可能会保护它们免受游泳时血液中产生的血压脉冲的伤害。相关研究结果发表在2022年9月23日的Science期刊上。
2022-09-29
微小但不可被忽视，如何建立超罕见病患者保障的“中国模式”？
近年来，随着“冰桶挑战”、“天价罕见病药进医保”等热点事件的出现，罕见病患者这一原本不被众人所知的群体也逐渐走进了大众的视野，受到越来越多人的关注。
2022-09-05
“中国数据”奠定基础，引领罕见病“中国之路”探索
治疗超罕见病的高值药物，由于患病人群极小、病情极其严重或致残致死、疗法在临床上急需且不可被替代、相应地研发和生产成本也较高，除此之外还需负担诊疗体系建设及患者援助的长期投入，导致成本高昂。
2022-08-21
湘雅医院团队发现，频繁午睡与原发性高血压、卒中及缺血性卒中发生风险增加12%、24%、20%相关
睡眠对人体健康十分重要，人一生可能三分之一的时间在睡梦中度过，在北美、中东和我国，午睡现象都十分普遍[1]。
2022-08-17
局部外用基因疗法上市申请获FDA受理，治疗罕见皮肤疾病
8月18日，Krystal Biotech宣布，FDA已受理其在研基因疗法B-VEC（beremagene geperpavec）的生物制品许可申请（BLA），用于治疗营养不良性大疱性表皮松解症
2022-08-22
