英国发布首个罕见病应对策略
2014年FDA批准的罕见病药物大回顾
欧洲罕见病组织(EURODIS)在2008年将每年2月最后一天定为“国际罕见病日”(Rare Disease Day)，其宗旨在于唤起大众对罕见病患的重视。依据欧盟的定义，罕见病是每2000人中仅有1人会得且无法医治的疾病。目前罕见病的
制药公司如何从罕见病治疗中挖掘价值
罕用药的市场规模已经超过500亿美元，成为医药行业的宠儿，并且预计将继续以难以企及的速度保持增长。本文讨论了罕用药市场的动态及制胜战略。罕用药（orphan drugs，也称为孤儿药）已成为医药行业的宠儿，位居特药
美报告罕见女传女艾滋病病例
美国疾病控制和预防中心日前报告一例罕见的女传女艾滋病病例，这名女性通过性途径从其女性伴侣处染上艾滋病病毒。美国疾控中心研究人员当天在《发病率与死亡率周报》中说，染病女性今年46岁，来自美国得克萨斯州；其
FDA批准安进高价罕见白血病新药Blincyto
安进公司最新批准的Blincyto用于治疗一种罕见形式的白血病，包括两个循环的疗程，费用高达17.8万美元，使之成为市场上最昂贵的药品之一。
美国女孩患罕见病移植六器官获新生
美国9岁女孩阿兰娜·莎韦内尔在自家周围跑跑跳跳，不时露出灿烂笑容。谁能想到，她三个月前接受肿瘤切除手术，移植胃、肝、脾、小肠、胰腺和部分食管。 美联社2日说，这可能是世界上首例食管移植。 罕见瘤 莎韦内尔颇为善谈。她告诉美联社记者，身体感觉良好，能够坐雪橇、堆雪人、不时与祖母开开玩笑，让她心情愉悦。记者问道，最高兴的是什么？“在家，”小姑娘回答说，“就是在家。” 莎韦内尔能回家实属不易。
罕见病药物在中国：完全依赖进口 无研发专项法律
最近，一项名为“冰桶挑战”的接力活动，正通过社交网络从北美风靡至国内。许多科技和演艺界名人都接受了挑战，甚至连美国总统奥巴马也受到众多名人“点名”接力。这一行为艺术发起的初衷，旨在呼吁公众关注一种罕见
罕见病在中国：无定义无药物研发的立法支持
最近，一项名为“冰桶挑战”的接力活动，正通过社交网络从北美风靡至国内。许多科技和演艺界名人都接受了挑战，甚至连美国总统奥巴马也受到众多名人“点名”接力。这一行为艺术发起的初衷，旨在呼吁公众关注一种罕见
【研发前沿】治疗ED药物有望缓解罕见病杜兴氏肌肉萎缩症症状
杜兴氏肌肉萎缩症（Duchene muscular dystrophy，简称“DMD”）是一种由抗肌萎缩蛋白基因缺陷引起的罕见遗传疾病。