首个来自毒品的药品有望上市：大麻二酚第二个罕见癫痫病显示疗效
今天GW Pharma宣布其大麻二酚（CBD）液体制剂Epidiolex在一个叫做Lennox-Gastaut症（LGS）的罕见儿童病的三期临床试验中显示积极疗效。
世界卫生组织推荐广泛耐药结核病的快速检测法
德国内伦2016年5月30日电 /美通社/ -- 2016年5月12日，世界卫生组织(WHO)发布了一项推荐，即采用来自Hain Lifescience GmbH的结核病快速检测法。这种检测法可以推动以更快的速度检测耐药结核病(TB)病原体，并
PhRMA：2016在研罕见病药物报告
2016年5月11日讯/生物谷BIOON/--美国药品研究与制造商协会（PhRMA）和ALS协会2016年5月9日发布的报告显示：美国生物制药公司目前正在开发超过560种新药物，用于治疗罕见病，包括多发性骨髓瘤、囊胞性纤维症、肌萎缩
怀孕生孩子那些事 之 罕见病的产前诊断
罕见病并不罕见罕见病不是一种病，是一组疾病的统称，与之相对应的是常见病和多发病。对于罕见病的定义，国际上没有共识，不同的国家采用不同的标准，与其他疾病定义标准不同的是，罕见病的定义不是出于医学标准的考
MyGene2：共享孟德尔遗传病基因，造福罕见病患者
MyGene2网站的标志，意味着病人、家属、医生和研究人员共享医疗和DNA测序信息以帮助提前发现孟德尔疾病基因。一个新的网站，MyGene2，使得患者及其家属参与临床医生和科学家寻找罕见疾病相关基因成为可能。健康信息
Jazz制药肝脏罕见病药物Defitelio获FDA批准
爵士制药（Jazz Pharma）的罕见病管线近日收获一则重磅利好消息，其药物Defitelio (defibrotide sodium)获得美国FDA批准，用于成人和儿童治疗由血液干细胞移植造成的肝静脉阻塞(VOD)。这是美国第一个获批的用于治疗严重肝静脉阻塞(VOD)的药物。
Acalabrutinib连获三罕见病适应症，阿斯利康40亿美元收购立马见效！
去年12月阿斯利康40亿美元收购私营药企Acerta Pharma BV55%股权，其Acalabrutinib在欧洲已经连续收获三个孤儿药适应症，估计上市后销售峰值可达50亿美元！
FDA授予阿斯利康单抗药物MEDI-551治疗罕见病视神经脊髓炎（NMO）的孤儿药地位
MEDI-551是一种靶向CD19的单抗，能够耗竭产生靶向水通道蛋白4自身抗体（AQP4-Ab）的特定B细胞。
Alexion罕见病新药面临抉择！
罕见病药物的开发面向的是极小的患者群体。这也造成了罕见病疗法价格极其高昂。如何衡量罕见病疗法的性价比高低与否也是摆在世界各国医药管理部门面前的一个重要问题，而罕见病药物价格也是医药公司与管理机构博弈的