罕见病RNAi疗法！vutrisiran治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病：全方位改善!
vutrisiran每3个月皮下注射一次，可靶向并沉默特定的mRNA，减少TTR淀粉样蛋白的产生，显著改善神经损害&生活质量!
2022-01-22
罕见病基因疗法！美国FDA授予Skysona优先审查：第一个治疗脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)的基因疗法!
Skysona可解决疾病根本病因，一次性治疗可持久改善生存和保护神经功能。该药已在欧盟获批，但因报销问题退出欧洲市场。
2021-12-22
AI赋能，诺华携手飞利浦提升中枢神经系统罕见病诊断率
核磁共振成像（MRI）是实现MS早期诊断的关键之一，对随访及病程评价也有重要价值。通过MRI影像能清晰地呈现病灶的部位、数量、大小和分布等情况。
2021-11-17
梅斯医学与西安杨森爱可泰隆签署战略合作，共同推动罕见病领域认知与诊疗水平
梅斯医学与强生旗下杨森医药公司爱可泰隆签署了双方深度学术战略合作协议。双方宣布在满足各自战略发展理念的前提下，缔结战略合作关系，共同探索商业发展新模式，推动中国罕见病领域的疾病认知水平和诊疗水平
2021-11-18
罕见病RNAi疗法！vutrisiran 18个月新数据：有效治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病!
vutrisiran每3个月皮下注射一次，可靶向并沉默特定的mRNA，减少TTR淀粉样蛋白的产生，显著改善神经损害&生活质量!
2021-10-29
Nat Commun：特定的转录因子BATF3及其靶向基因或有望帮助开发治疗罕见白血病类型的新型疗法
来自维也纳医科大学等机构的科学家们通过研究阐明，转录因子BATF3及其靶向基因或在肿瘤细胞的生长过程中扮演着关键角色，相关研究结果或有望帮助科学家们开发治疗癌症的新型疗法。
2021-09-26
罕见病RNAi疗法！vutrisiran在欧盟申请上市：3月皮下注射一次，治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病!
vutrisiran可靶向并沉默特定的mRNA，减少TTR淀粉样蛋白的产生，显著改善神经损害&生活质量!
2021-09-16
罕见病RNAi疗法！vutrisiran治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病：显著改善神经损害&生活质量!
vutrisiran可靶向并沉默特定的mRNA，减少TTR淀粉样蛋白的产生。
2021-09-08
Commun Biol：识别出指示1型糖尿病罕见形式的新型遗传标志物
来自费城儿童医院等机构的科学家们通过研究识别出了41个此前并未报道过的1型糖尿病遗传标记物，此外，在此前研究中，这些标记中有16个与自闭症谱系障碍密切相关，这就表明这两种疾病或许存在着某些关联。
2021-08-31