里程碑时刻:FDA受理首个CRISPR基因编辑疗法上市申请
CRISPR Therapeutics的创始人是2020年凭借CRISPR基因编辑获得诺贝尔化学奖的Emmanulle Charpentier。
碱基编辑进入“迷你时代”,杨辉团队开发出基于Cas9祖先IscB的微型碱基编辑器
该研究建立了enIscB-T5E和miBE作为基因组编辑的通用工具。更重要的是,miBE不仅具有高碱基编辑活性,还具有迷你尺寸的有点,有助于解决当前碱基编辑工具太大而无法被单个AAV载体递送的难题,为
刘如谦创立的表观遗传编辑公司Chroma发布临床前数据,表观遗传编辑展现巨大潜力
近日,在洛杉矶举行的美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)第26届年会上,Chroma Medicine 发布了两项报告,分别是:Development of a Human PCSK9-Targete
Cell:章鱼利用RNA编辑通过改变蛋白功能来快速响应温度变化
每个细胞都有一套有限的指令编码在它的DNA中。然而,生命是不可预测的,当环境发生变化时,动物需要灵活性来适应。在一项新的研究中,来自美国海洋生物学实验室和以色列特拉维夫大学等研究机构的研究人员发现章鱼
Nature子刊:李大力团队开发精准高效的腺嘌呤颠换编辑器ACBE
人类的遗传疾病主要由基因突变造成,并且约58%为单碱基突变(SNVs)。目前,不依赖DNA双链断裂和模板参与的单碱基编辑器(base editors)是治疗遗传病强有力的基因编辑工具。现有的碱基编辑技
张锋团队在动物身上发现了新的类似CRISPR/Cas的系统,可以编辑人类基因组
在一项新的研究中,美国布罗德研究所以及麻省理工学院麦戈文大脑研究所的张锋(Feng Zhang)教授领导的一个研究团队发现了包括真菌、植物和动物在内的真核生物中第一个可编程的RNA引导系统。该团队描述
体内基因编辑公司Verve获礼来5亿美元合作,靶向脂蛋白a,预防心血管疾病
此次合作让礼来进入了诺华、安进等同行的目标领域。诺华在2019年与Ionis合作开发靶向脂蛋白a的反义寡核苷酸(ASO)药物,预计将于2025年提交3期临床数据。安进与Arrow合作开发的靶向脂蛋白
所有患者均产生内源性胰岛素,Vertex的T1D细胞疗法结果积极,正结合基因编辑开发「低免疫」版本
胰岛素依赖型糖尿病,也称为 1 型糖尿病(T1D),是一种自体免疫性疾病,由于免疫介导的胰腺 β 细胞破坏导致胰岛素缺乏。
Nature:中美科学家联手利用基因组编辑工具CRISPR-Cas构建出抗病的水稻品系
在一项新的研究中,来自中国华中农业大学、西北农林科技大学、山东省农业科学院、江西省农业科学院和美国加州大学戴维斯分校等研究机构的研究人员利用基因组编辑工具CRISPR-Cas构建出抗病的水稻植物。相关
NEJM:新研究表明经过碱基编辑的供者CAR-T细胞有望治疗T细胞白血病
作为英国伦敦大学学院(UCL)和大奥蒙德街儿童医院(GOSH)之间“从实验室到临床”合作的一部分,三名患有复发T细胞白血病的年轻患者如今接受了经过碱基编辑的CAR-T细胞的治疗