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里程碑突破:首款个性化碱基编辑疗法,成功治疗罕见遗传病,整个开发过程仅6个月

近日,费城儿童医院和宾夕法尼亚大学医学院的研究团队取得了一项具有里程碑意义的医学突破——人类首次实现为单个病人定制基因编辑疗法,并成功治疗了一名患有罕见致命遗传疾病的儿童。

2025-05-17

Cancer Cell:关闭这个基因,增强NK细胞抗肿瘤免疫

在这项最新研究中,研究团队进行了全基因组 CRISPR 筛选,以揭示 NK 细胞中完整的 IL-15R 信号转导机制,并发现依赖泛素的 IL-15R 降解是抑制 IL-15R 信号转导的主要机制。

2025-06-17

Science:我们与线粒体的古老契约——细胞如何清理“坏基因”?

研究人员通过一系列巧妙的实验,不仅锁定了一个关键的调控“开关”,还发现了一个出人意料的“剧情反转”:携带突变的线粒体竟能“反客为主”,通过破坏细胞的清理系统来实现自我保全。

2025-10-19

有望破解人类基因组98%非编码“暗物质”,开启AI驱动基因调控研究新时代

《自然》杂志发表的评论文章称,AlphaGenome是破解基因组 98% 非编码“暗物质”的一把新钥匙。

2025-06-27

研究发现提高玉米蛋氨酸含量的关键基因

近日,中国农业科学院作物科学研究所玉米遗传改良与新品种选育创新团队鉴定到调控玉米籽粒蛋氨酸含量的关键基因ZmDeSI2,首次绘制出该基因调控玉米籽粒蛋氨酸合成的精细图谱,为玉米分子设计育种和品质改良提

2025-05-07

Neuron:上海科技大学钟桂生团队破译耳聋基因增强子,带来耳聋基因治疗新策略

该研究提出并验证了一种创新的体内转录增强子重构技术——ARBITER。

2025-04-23

Science:发现两个关键基因控制细胞中初级纤毛产生

这项成果对于理解和治疗由初级纤毛缺失或功能障碍(称为纤毛病)引起的疾病具有直接和长远的意义。纤毛病影响全球1/2000的人口。

2025-09-30

FRBM:基因突变引发“醛风暴”——东亚人群肝病风险大揭秘

这项研究不仅为理解ALDH2*2基因突变如何增加肝病风险提供了新的视角,也为预防和治疗提供了潜在的方向。

2025-09-15

NOD2基因变异助力癌症治疗

本文研究通过临床病例分析、全基因组测序和小鼠模型实验揭示了NOD2基因变异对癌症免疫疗法反应的显著影响。

2025-08-06

黑箱渐开:表观基因组如何绘制胚胎发育蓝图

本研究为我们系统揭示了早期哺乳动物胚胎中表观基因组的惊人动态。

2025-05-30