国内首个低磷性佝偻病患者生存报告凸显诊疗难，麟平®上市打破治疗困局
2021年7月31日，“爱不遗罕，梦想来麟”——麟平®中国上市会暨第一届协和麒麟罕见病高峰论坛顺利召开，意味着协和麒麟（中国）制药有限公司（以下称“协和麒麟”）将全球首个获批用于X连锁低磷血症（XLH）和肿瘤性骨软化症（TIO）的突破性疗法正式引入中国市场。
首个Alport综合征(遗传性肾炎)药物！新型口服Nrf2激活剂bardoxolone在日本申请上市!
bardoxolone有潜力成为第一个治疗Alport综合征的药物，2026年的销售额将达到25亿美元。
新型智能仿生聚集态纳米诊疗系统研究获进展
近日，中国科学院深圳先进技术研究院/深圳理工大学医药所纳米医疗技术研究中心研究员蔡林涛团队与中科院院士、香港科技大学/香港中文大学（深圳）唐本忠团队合作，在“新型智能仿生聚集态纳米诊疗系统”研究中获得进展。相关研究成果以Biomimetic Aggregation‐Induced Emission Photosensitizer wi
国家药监局综合司公开征求医疗器械注册自检工作规定的意见
7月23日，为做好《医疗器械监督管理条例》配套文件制修订工作，国家药监局在此前征求意见的基础上，进一步修改完善了《医疗器械注册自检工作规定（征求意见稿）》（见附件），现再次向社会公开征求意见。请将意见反馈至电子邮箱：ylqxzc@sina.cn。请在邮件主题处注明“自检要求反馈意见”。反馈意见截止时间为2021年7月31日。原文如下：医疗器械注册自检工作规定
骨髓增生异常综合症(MDS)新药！美国FDA授予罗氏/艾伯维Venclexta(维奈克拉)第6个突破性疗法认定!
在中国，Venclexta(唯可来®，维奈克拉)于2020年12月获批，治疗急急性髓性白血病(AML)。
Science：揭示唐氏综合征患儿白血病发生的细胞来源
2021年7月12日讯/生物谷BIOON/---唐氏综合征（Down syndrome）是一种遗传性疾病，由人类早期发育过程中细胞分裂的随机错误引起，导致21号染色体多了一个拷贝。这个额外的拷贝是导致与该综合征相关的发育变化和身体特征的原因，包括对白血病的易感性。患有唐氏综合征的儿童在其生命的头五年内患骨髓性白血病的风险增加了150倍。然而，21号染色体的额
eprenetapopt+阿扎胞苷治疗TP53突变型骨髓增生异常综合症(MDS)和急性髓性白血病(AML)：疗效显著!
eprenetapopt是一款p53再激活剂，可重新激活突变型p53蛋白的活性，诱导程序性死亡。
Sci Adv：较低水平的血红蛋白或能保护机体抵御肥胖和代谢综合征 并改善机体总体健康！
2021年7月17日 讯 /生物谷BIOON/ --缺氧诱导因子(hypoxia-inducible factors，HIFs)通路的激活会重编程机体的能量代谢，而血红蛋白（Hb）则是氧气的主要载体。近日，一篇发表在国际杂志Science Advances上题为“Systematic evaluation of the association between
国家卫健委：成立专家组 推进分级诊疗与医疗联合体建设
6月7日，国家卫生健康委发布关于成立推进分级诊疗与医疗联合体建设工作专家组的通知，对全国分级诊疗和医联体建设情况开展评估和督促落实等工作。原文如下：各省、自治区、直辖市及新疆生产建设兵团卫生健康委：为贯彻落实十九届五中全会精神，加快完善分级诊疗体系，进一步推进医疗联合体建设，按照《关于推进分级诊疗制度建设的指导意见》（国办发〔2015〕70号）和《关于印发医
意大利造出研究脆性X综合征的3D脑类器官
近日，罗马大学与意大利技术研究院联合造出3D脑类器官（brain organoids），作为脆性X综合征（Fragile X Syndrome）的研究模型，有望在体外研究该疾病的分子机制并测试药物，相关研究结果发表在《细胞死亡与疾病》（Cell Death and Disease）期刊上。3D脑类器官是从人类干细胞中生成的人造三维细胞