Cell Stem Cell | 革新疗法：CRISPR-Cas9基因编辑技术在遗传性肝病治疗中的应用
该研究开发了一种培养系统，用于大规模扩增患者来源的原代人肝细胞(PHHs)，为基因敲入提供了一种具有巨大潜力的自体肝细胞来源。
2024-05-26
Cancer Cell：新型抗癌药物或能让免疫疗法变得更加有效
本文研究结果表明，EZH2的抑制除了能促使淋巴瘤B细胞具有一定的免疫原性外，还能通过直接对CAR-T细胞发挥作用从而增强CAR-T细胞的疗效。
2024-12-15
GSK与Rgenta达成合作，开发靶向RNA小分子疗法
根据协议条款，Rgenta将获得高达4600万美元的现金预付款和行权前里程碑付款，该公司有可能通过选择权行使、研究、开发、监管和商业化里程碑付款，以及分级专利费和潜在股权投资，获得高达近5亿美元收益。
2024-12-11
FDA批准甲状旁腺功能减退激素替代疗法上市
TransCon PTH是一种长效甲状旁腺激素（PTH）前药，旨在将HP患者的PTH恢复至生理水平，以解决HP导致的血钙含量降低、血液磷酸盐水平升高等问题。
2024-08-13
李博文等利用机器学习+组合化学，加速发现用于mRNA递送的可电离脂质
该研究通过将机器学习和组合化学相结合，建立了一种加速发现和评估可电离脂质的方法，促进了用于精准递送mRNA的脂质纳米颗粒（LNP）的开发。
2024-05-20
Nat Cancer：科学家有望开发出治疗人类侵袭性白血病的新型潜在疗法
本文研究结果表明，对PHD进行抑制，随后稳定HIF-1α或许能作为一种非常有希望的AML的非毒性疗法（包括与维奈托克的联合使用）。
2024-05-10
研究人员开发出脑钙化症反义核苷酸疗法
该研究在数百个脑钙化患者中鉴定了六个原发性基底节钙化家系携带SLC20A2基因的内含子突变，并发现了SLC20A2基因内含子区域存在一些隐蔽外显子序列，且其中包含提前终止密码子。
2024-08-19
聚焦长寿因子Klotho，这家新公司计划使用mRNA疗法变革抗衰老治疗
Klothea Bio将以Advantage Therapeutics围绕Klotho的专有知识产权组合为基础，开发mRNA疗法以提高人体自身的Klotho蛋白水平，有望实现持续的治疗表达，从而彻底改
2024-12-03
Cell Chem Biol：让癌细胞因脂肪挨饿或能改善癌症疗法的疗效
研究结果表明，癌细胞内的多不饱和脂肪酸水平并不一定与铁死亡的易感性相关，相反，癌细胞能通过将多不饱和脂肪酸运输到合适的磷脂池中来对细胞外的脂质水平产生反应，从而促进其对铁死亡的敏感性。
2024-11-12