PCSK9反义药物ION449治疗高胆固醇血症：将LDL-C显著降低62.3%!
阿斯利康于2015年从Ionis获得ION449(AZD8233)许可，该药每月皮下注射一次，旨在降低肝脏中PCSK9的生成。
突破性降脂疗法！Evkeeza治疗纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)儿科3期临床：将LDL-C显著降低48%！
Evkeeza是一款靶向阻断血管生成素样蛋白3（ANGPTL3）的首创药物，是治疗HoFH的一种变革性疗法。HoFH是一种超罕见遗传性高胆固醇血症。
Cancer Res：揭秘高胆固醇血症和膀胱癌侵袭性之间的神秘关联！
来自中国南京大学等多家机构的科学家们通过研究揭示了一种新型机制，即高胆固醇血症所诱导的氧化低密度脂蛋白（ox-LDL）促进膀胱癌侵袭性的新型分子机制。
Cancer Research：发现高胆固醇血症促进膀胱癌发展的新机制
中国科学院上海药物研究所研究员黄锐敏团队、复旦大学研究员严俊团队联合南京大学附属鼓楼医院教授郭宏骞团队，在Cancer Research上，发表题为Oxidized low-density lipoprotein links hypercholesterolemia and bladder cancer aggressiveness by promoting
纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)新药！赛诺菲/再生元PCSK9抑制剂Praluent获美国FDA批准!
Praluent是一款PCSK9抑制剂，该类药物被誉为他汀类之后降脂领域的最大进步。
突破性降脂疗法！再生元Evkeeza获美国FDA批准：治疗纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)！
Evkeeza是一款首创药物，是治疗HoFH的一种变革性疗法。HoFH是一种超罕见遗传性高胆固醇血症。
突破性降脂疗法！再生元evinacumab获美国FDA优先审查：治疗纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)！
与安慰剂相比，evinacumab将LDL-C水平显著降低49%，一半患者达到＜100mg/dL。
基因编辑治疗家族性高胆固醇血症研究获进展
11月29日，国际学术期刊Circulation在线发表了中国科学院分子细胞科学卓越创新中心/生物化学与细胞生物学研究所周斌研究组的最新合作研究成果“In Vivo AAV-CRISPR/Cas9-mediated Gene Editing Ameliorates Atherosclerosis in Familial Hypercholesterolemi
Arrowhead公司高胆固醇血症RNAi疗法ARO-AGN3获美国FDA授予孤儿药资格
2019年07月17日/生物谷BIOON/--Arrowhead是一家临床阶段的RNAi治疗公司。近日，该公司宣布美国食品和药物管理局（FDA）已授予ARO-AGN3治疗纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）的孤儿药资格（ODD）。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又称“孤儿病”。在美国，罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型，罕见病药物研发方面的激励