诺华抗癌药Jakavi关键III期显著改善真性红细胞增多症疾病控制
诺华抗癌药Jakavi关键III期显著改善真性红细胞增多症（PV）患者疾病控制，如果获批，该药将成为用于PV治疗的首个JAK1/2抑制剂。
Stem Cell Reports ：多发性硬化症的新福音——胚胎干细胞
近日，科学家发现了多发性硬化症（MS）的一种很有前途的新疗法，利用人类胚胎干细胞治疗多发性硬化症（MS）。研究人员表明，胚胎干细胞(hESC) 来源的间充质干细胞(hES-MSC)治疗能显著降低动物模型MS疾病的严重程度，与人骨髓间充质干细胞(BM-MSC)治疗相比能提供更好的治疗效果。
PNAS：人诱导性多功能干细胞揭示一种马凡综合症病因
ELISA检测表明与正常人iPSCs相比，马凡综合症病人来源的iPSCs中TGF-β信号传导活性增强 美国斯坦福大学医学院研究人员证实被视为人胚胎干细胞(embryonic stem cells, ESCs)替代选择的诱导性多功能干细胞(induced pluripotent stem cells, iPSCs)能够像ESCs一样真实反映基因疾病---比如马凡综合症(Marfan syndrom
脑部细胞信号交换在阿尔兹海默症中扮演重要角色
最近来自美国华盛顿大学药学院的研究人员发现脑细胞的活跃程度与一种名为tau蛋白的含量有内在联系，当脑细胞之间进行信号传导时，就会释放tau蛋白。
HMG：广州生物院用诱导性多能干细胞初探染色体非整倍体综合症
中科院广州生物医药与健康研究院裴端卿博士和Miguel Esteban博士研究组成员成功建立了特纳氏综合症、Warkany综合症、13三体综合症和Emanuel综合症的诱导性多能干细胞，并证明了染色体非整倍体不影响重编程的发生和完成，不影响多能性细胞的自我更新和分化能力。
PNAS：红细胞可作为全身给药载体
当红细胞穿越血管时，它们将氧气传递到你身体几乎每一个角落和空隙。但是氧气并不是它们能携带的唯一东西。目前，麻省理工学院一个研究小组通过设计红血细胞，使其表面具有“粘性”蛋白质，赋予这些细胞携带任何东西
PNAS：可进行靶向作用的新型红细胞
近日，刊登在国际杂志PNAS上的一篇研究报告中，来自美国怀海德研究所(Whitehead Institute)的研究人员通过对红细胞进行遗传性和酶化修饰，使其可以携带一系列有价值的“货物”，比如携带药物、疫苗和成像制剂等，这样工程化的红细胞就可以在全身循环将药物运输之特殊位置进行靶向作用。
刘光慧研究组利用干细胞技术发现范可尼贫血症的新型致病机理及干预策略
2014年7月7日，中国科学院生物物理研究所刘光慧研究组及其合作者在Nature Communication杂志发表了关于范可尼贫血症（Fanconi Anemia，FA）转化医学研究的重要成果，首次提出多组织干细胞加速衰老或衰竭是FA的根本性病因，并基于此发展出相应的干细胞、基因和药物治疗策略。
Immunity：揭示致命性败血症细胞死亡机制
一种全身性炎症---败血症是危重病人的主要死亡原因。败血症与大规模细胞死亡相关联，然而败血症的特异性致命机理一直都不清楚。如今，2011年12月23日发表在《细胞》子刊《Immunity》的一篇新研究发现抑制一种称作坏死样凋亡的特异性细胞死亡途径保护小鼠免受致命性炎症。该研究可能导致人们针对这种极难控制的致命性炎症开发出新的治疗性干预。
红细胞生成性卟啉症用药Scenesse三阶段研究成果出炉
近日，Clinuvel医药公司公布了Scenesse三阶段研究成果，该药用于治疗红细胞生成性原卟啉症（EPP），有效成分为afamelanotide。 据公司称Scenesse是第一种光防护药用来预防治疗光毒性EPP患者，EPP是一种罕见的俱光病。 三阶段研究又叫做CUV029，共招募了74名EPP患者，设置了随机、安慰剂控制、平衡对照实验组，共进行了9个月的临床研究。