PLoS ONE：新基因疗法有望治疗红细胞疾病
红细胞中的血红蛋白携带维持生命的氧气到全身。人体内的血红蛋白由四个亚基构成，分别为两个α亚基和两个β亚基，而且每个亚基由一条肽链和一个血红素分子构成，肽链在生理条件下会盘绕折叠成球形，把血红素分子抱在里面，这条肽链盘绕成的球形结构又被称为珠蛋白。 β-地中海贫血症(beta-thalassemia)是一种遗传性疾病，是由于编码β珠蛋白(beta-globin)的基因存在缺陷造成的。
Cell Stem Cell：利用人胚胎干细胞产生GABA能神经元或可治疗亨廷顿舞蹈症
美国威斯康星大学麦迪逊分校神经科学家Su-Chun Zhang实验室利用人干细胞制造GABA能神经元。GABA能神经元是一种脑细胞，如果它们发生退化，则能够导致亨廷顿舞蹈症---这种疾病的典型特征就是病人运动感功能严重退化以及其他症状。Zhang和他的同事们证实在亨廷顿舞蹈症小鼠模式动物中观察到的严重性运动障碍能够通过移植实验室制造的GABA能神经元得到矫正。图片来自Su-Chun Zhang。
PLoS One：自然杀伤细胞识别疟原虫感染的红细胞
被恶性疟原虫感染的红细胞（iRBC）在早期的免疫反应中，自然杀伤细胞(Natural killer cell，也译作NK细胞)是被激活的，这表明NK细胞与先天性抗寄生虫免疫反应有关。然而，NK细胞是否会直接识别iRBC，刺激iRBC是否需要辅助细胞呈递信号或是溶解性因子，这些问题目前还不明确。
Cell Stem Cell：首次利用囊肿性纤维症病人皮肤细胞构建出肺上皮组织
Copyright ©版权Bioon.com所有，若未得到生物谷授权，请勿转载。 囊肿性纤维症(cystic fibrosis, CF)是一种致命性的疾病，每年导致大约500人死亡，而且每年有1000人被诊断患上这种疾病。最为致命性的囊肿性纤维症发生于分布在气道(airway)内膜上的肺上皮组织，在那里，基因突变导致无法逆转的肺部疾病和难以治疗的呼吸衰竭产生。
Nat Commun：自闭症标志：脑部小胶质细胞过度激活
2014年12月11日讯 /生物谷BIOON/ --美国约翰·霍普金斯大学和阿拉巴马大学伯明翰分校之间合作利用人类大脑尸检后所获得的数据分析揭示，自闭症患者大脑中显示免疫应答提升。这项研究包括来自72例自闭症患者和对照者
：特殊巨噬细胞有助治疗老年痴呆症
人们已知道，老年痴呆症与异常纤维蛋白沉积物在患者脑部堆积有关。如果能清除这些脑中的“垃圾”，就有望改善病状。德国一项新研究显示，人体自身免疫系统产生的一些特殊巨噬细胞能在这方面发挥“清洁工”的作用。 德国柏林沙里泰大学医院和弗赖堡大学医院的研究人员在新一期美国《神经科学期刊》上报告说，他们经过10年动物研究发现，骨髓中产生的一些特殊巨噬细胞可以降解和清除引起老年痴呆症的有害沉积物。
干细胞疗法可用于治疗ALS、痴呆症
2013年10月22日讯 /生物谷BIOON/ --最近来自约翰霍普金斯大学的研究人员和Isis医药公司合作开发利用干细胞技术治疗痴呆症和肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS）。研究人员通过干细胞技术分化出正常的神经细胞以替代ALS患者发生C9ORF72基因突变的细胞。这种突变阻碍了集体正常蛋白质合成的进程。通过导入正常的RNA，研究人员可以令突变的基因重新表达行使正常功能。
JCI：焦虑症与细胞的新陈代谢
芝加哥大学的研究人员已经找到了一个与焦虑症有关的基因，该基因编码乙二醛酶I （GLO1）。然而该基因与焦虑症之间关联的机制目前尚不清楚。 在美国最普遍的精神疾病是焦虑症其中包括创伤后应激障碍、社交恐怖症等。 利用小鼠模型， Margaret Distler和她的团队想确定是否GlO1的早期底物--甲基乙二醛能否对神经系统有影响。