吉利德Yescarta治疗复发/难治惰性非霍奇金淋巴瘤(iNHL)完全缓解率高达80%
在中国，Yescarta正在接受国家药监局(NMPA)的优先审查，将成为第一个上市的CAR-T细胞疗法。
首个类固醇难治性急性移植物抗宿主病(GvHD)治疗药物！诺华JAK抑制剂Jakavi III期临床成功！
REACH2研究是在治疗急性移植物抗宿主病（aGvHD）方面成功达到主要终点的第一个III期研究。ruxolitinib是首个也是唯一一个获FDA批准治疗类固醇难治性GvHD的药物。目前，ruxolitinib治疗新型冠状病毒肺炎(COVID-19)细胞因子风暴的全球III期临床试验正在进行中。
强生公布双特异性抗体teclistamab治疗复发/难治多发骨髓瘤首批临床数据，ORR=67%！
teclistamab是一种以B细胞成熟抗原（BCMA）和T细胞CD3受体为靶点的双特异性抗体，270μg/kg剂量下，总缓解率67%！
Cell Metabolism: 调节胆固醇水平的关键基因
患有遗传性1型神经纤维瘤病（NF1）的人容易在神经系统组织上产生肿瘤。圣路易斯华盛顿大学医学院的一项新研究发现，此类肿瘤的发生和生长是由附近的非癌性神经元和免疫细胞驱动的。这些发现指出了针对NF1患者的潜在新治疗靶标。
强生/南京传奇JNJ-4528治疗多重难治性骨髓瘤疗效强劲：总缓解率100%！
长期随访显示：中位11.5个月，总缓解率(ORR)为100%、完全缓解率(CR)为86%、9个月无进展生存率为86%。
日本研究团队发现难治性癌症治疗新靶标
据九州大学官网报道，该校生体防御医学研究所中山敬一教授团队发现，恶性肿瘤中源自谷氨酰胺的氮代谢过程呈现亢进（氮转移）状态。研究团队采用独自开发的体外蛋白绝对定量质谱多反应监测系统iMPAQT，对癌细胞恶化过程中代谢酶的表达变化情况进行跟踪研究。结果发现，在恶性肿瘤细胞中有一种叫做PPAT的代谢酶的表达很强。PPAT的作用是将谷氨酰胺中的氮转移到D
20年来首个口服非他汀类降胆固醇药物！大冢与Esperion签署独家协议在日本开发Nexletol/Nexlizet
2020年04月21日讯 /生物谷BIOON/ --日本药企大冢制药（Otsuka Pharma）与美国生物制药公司Esperion Therapeutics近日联合宣布了一项许可协议，Esperion授予大冢在日本开发和商业化2款高胆固醇血症治疗药物Nexletol（bempedoic acid）和Nexlizet（bempedoic acid/ezeti
Nat Microbiol：易感细胞或能通过剔除细胞表面的胆固醇来保护自身免于病原体感染
2020年4月18日 讯 /生物谷BIOON/ --日前，一项刊登在国际杂志Nature Microbiology上的研究报告中，来自德州大学西南医学中心等机构的科学家们通过研究发现，当免疫系统检测到危险时，机体中某些对细菌感染非常易感的细胞或会通过重组其表面的胆固醇来保护自身免受伤害；相关研究结果或有望帮助开发并不使用抗生素的抵御感染的新型疗法。图片来源：
Epidiolex在美国被移出管制药品名单，2类儿童难治癫痫受益！
2020年04月13日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药公司GW Pharma是植物源性大麻素治疗产品研发领域的全球领导者，致力于从大麻中发现、开发、商业化新型治疗药物。近日，该公司宣布，已收到美国药品强制管理局（DEA）的通知函，确认大麻素抗癫痫药Epidiolex（cannabidiol，大麻二醇，CBD）口服液体制剂不再受《管制物质法案》（Cont
吉利德KTE-X19治疗复发/难治性MCL总缓解率达93%！
2020年04月11日讯 /生物谷BIOON/ --近日，评估吉利德（Gilead）嵌合抗原受体T细胞疗法（CAR-T）KTE-X19治疗复发或难治性套细胞淋巴瘤（R/R MCL）成人患者的注册II期临床研究ZUMA-2（NCT02601313）的数据已在线发表于国际顶级医学期刊《新英格兰医学杂志》（NEJM）。文章题目为：KTE-X19 CAR T-Cel