FDA颁发首款镰状红细胞病突破性疗法认定
Global Blood Therapeutics（GBT）近日宣布，美国FDA为镰状红细胞病（SCD）新药voxelotor（以前称为GBT440）颁发了突破性疗法认定（BTD）。Voxelotor作为正在开发的SCD缓解疗法，已获得了欧洲药品管理局（EMA）的优先药物（PRIME）资格。Voxelotor是首个获得突破性疗法认定的治疗SCD在研新药。SCD是由血红蛋白β链中的基因突变引起的终身
Nat Commun：突破！科学家开发出光诱导的纳米颗粒有效治疗转移性癌症！
2018年2月3日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Nature Communications上的研究报告中，来自华盛顿大学医学院的研究人员通过研究开发出了一种光诱发的纳米颗粒或能有效治疗转移性癌症；研究者表示，发射光作为传统癌症成像技术的一部分，其能够有效定位转移性肿瘤，并且诱发光敏性药物发挥作用，当这样的药物被包裹到纳米颗粒中时其就能“点燃”癌细胞，同时光敏药物就会产生毒
艾伯维皮炎新药获突破性疗法认定
生物制药公司AbbVie今天宣布，美国FDA给予其在研新药Upadacitinib针对特应性皮炎的突破性疗法认定，用于患有中重度特应性皮炎的适合进行全身治疗的成年患者。该认定基于AbbVie在2017年9月公布的其2B期临床试验的积极结果。FDA的“突破性疗法认定”计划旨在加速开发和审查具有初步临床证据支持其可能会显着改善一个或多个临床重要终点的在研药物或疗法。特应性皮炎又称湿疹，是一种慢性炎性皮
默沙东和卫材肾细胞癌联合疗法获FDA突破性疗法认定
1月9日，卫材和默沙东制药公司公布称，美国FDA授予卫材多受体酪氨酸激酶抑制剂LENVIMA？ (lenvatinib)联合默沙东抗PD-1疗法KEYTRUDA？ (pembrolizumab)用于晚期和/或转移性肾细胞癌（RCC）治疗突破性疗法认定。LENVIMA和Keytruda联合疗法是由日本卫材和美国默沙东公司联合开发。这是LENVIMA的第二次突破性疗法指定，对KeyTrud
诺华Kisqali治疗绝经前HR+/HER2-晚期乳腺癌获突破性疗法认定
1月3日，诺华制药公司表示，Kisqali？ (ribociclib)收获了美国FDA突破性疗法认定，与他莫昔芬或芳香化酶抑制剂联用作为初始内分泌治疗方案用于激素受体阳性、人表皮生长因子受体- 2阴性(HR+/HER2-)的绝经期或围绝经期晚期或转移性乳腺癌女性患者的治疗。本次突破性疗法认定是基于临床3期研究MONALEESA-7的积极试验结果。该试验表明，Kisqali与他莫昔芬或芳香化酶抑制剂
液体活检新突破！近9成准确性发现早期结直肠癌
对结直肠癌（colorectal cancer）患者来说，能够在癌症早期通过筛检发现癌症可能挽救他们的生命。但是很多患者仍然对接受基于粪便的筛检方法或者结肠镜检查存在顾虑，这导致他们可能错过治疗癌症的最佳时机。日前，台湾林口长庚纪念医院的研究人员发现，检测血液中循环肿瘤细胞（circulating tumor cells，CTCs）的液体活检方法能够以84%~88%的准确性发现早期结直肠癌。以前检
小分子镰刀细胞疾病药物获FDA突破性药物地位
【新闻事件】：今天生物技术公司Global Blood Therapeutics， Inc. (GBT)宣布其小分子镰刀细胞疾病（SCD）药物voxelotor (曾用名GBT440)获得FDA突破性药物地位，这个决定是根据voxelotor的两个二期临床和一个三期临床的部分数据。据称这是SCD药物首次获得FDA突破性药物地位，GBT今天股票因此上扬20%。Voxelotor此前获得FDA优先审批
2018诺华第二个突破性疗法：Promacta治疗再生障碍性贫血
1月4日，诺华制药公布称，美国FDA授予公司Promacta？ (eltrombopag)联合标准免疫抑制疗法用于重度再生障碍性贫血（SAA）患者一线治疗突破性疗法认定。Promacta在美国地区之外的多数国家的商品名又为Revolade，已经被批准用于难治SAA患者的二线治疗。Promacta另一个获得批准的适应症为用于对其他疗法无效的慢性免疫性血小板减少症（ITP）成人及儿童患者的治疗。SAA
BBI：突破性发现！益生菌或能有效抵消抑郁症倾向！
2018年1月3日 讯 /生物谷BIOON/ --有研究人员发现，机体肠道中的活性益生菌或能对大脑产生一定效应，近日，来自奥胡斯大学临床医学院的研究人员通过研究发现，肠道中的益生菌或能帮助机体有效抵御抑郁症。相关研究刊登于国际杂志Brain，Behavior，and Immunity上。图片来源：dailyhealthpost.com文章中，研究人员给大鼠喂食额外的脂肪和无纤维复合饲料，同时在一部
FDA授予抗巨细胞病毒感染新药Maribavir突破性药物资格
英国制药商夏尔（Shire）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予实验性抗病毒药物maribavir（SHP620）治疗移植患者巨细胞病毒（CMV）感染的突破性药物资格（BTD）。maribavir属于名为苯并咪唑核苷的一类药物，该药是一种口服可生物利用的抗病毒疗法，目前正处于III期临床开发，评估在伴有CMV感染且对当前标准的CMV治疗药物耐药或难治的造血干细胞移植或实体器官移植受者中的