【盘点】利用CRISPR/Cas9技术进行HIV研究的突破性进展
CRISPR/Cas系统是目前发现存在于大多数细菌与所有的古菌中的一种后天免疫系统，其以消灭外来的质体或者噬菌体并在自身基因组中留下外来基因片段作为“记忆”。CRISPR/Cas系统全名为常间回文重复序列丛集/常间回文重
杜克大学溶瘤病毒疗法获得FDA突破性疗法认证
病毒可以说是人类健康史上面临的最大敌人之一。然而，随着医疗技术的进步，许多科学家开始尝试利用这一“劲敌”来治疗其他疾病以达到“以毒攻毒”的奇效。这一思路在如今的肿瘤治疗领域中尤为突出。最近，杜克大学的Dr. Matthias Gromeier开发的利用基因工程改造过的脊髓灰质炎病毒治疗恶性胶质瘤的疗法获得了FDA的突破性疗法认证。这一消息也获得了业界的广泛瞩目。
连下三城，诺华Ilaris®斩获三项突破性疗法认定！
4月27日，诺华宣布自身免疫疾病药物Ilaris®获得了FDA授予的三项突破性疗法认定。能在一天之内斩获多项突破性疗法认定的药物屈指可数，诺华的Ilaris®也因此成为了众人关注的焦点。Ilaris®此次获得的三个
FDA批准艾伯维突破性药物Imbruvica治疗小淋巴细胞性淋巴瘤（SLL）
Imbruvica是一种突破性药物，在美国获批适应症达6个，该药是一种首创的口服布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂。
诺华自身炎症性疾病药物Ilaris三项适应症获FDA突破性疗法认定！
近日，FDA授予诺华自身炎症性疾病药物Ilaris三项“突破性疗法”认定，涵盖适应症包括周期性发热综合征或遗传性周期性发热等。Ilaris（canakinumab)是一种选择性、全人源化、抗-IL-1β单克隆抗体，靶向抑制白介素-1β（IL-1β）。
Science & Cell子刊：丁胜突破性成果！利用特殊药物将皮肤细胞成功转化为心脏和大脑细胞
近日，来自格莱斯顿研究所（Gladstone Institutes）的科学家们利用一种组合性化学物成功将皮肤细胞转化成为心脏细胞和大脑细胞，此前对细胞重编程的工作都需要向细胞中添加额外的基因；近日刊登在国际杂志Science和C
Catalyst突破性新药Firdapse审批再遭挫折
两个月前，美国FDA作出决定，否决了著名生物医药公司Catalyst的罕见病新药Firdapse的申请。如今，FDA再次通知公司并要求研究人员提交更多关于Firdapse的详细、充分的研究数据。
欧盟CHMP支持批准强生/艾伯维突破性抗癌药Imbruvica一线治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）
Imbruvica（ibrutinib）是一种首创的口服布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，年销售峰值预计将超过50亿美元。
FDA授予百时美PD-1免疫疗法Opdivo治疗头颈部鳞状细胞癌（SCCHN）的突破性药物资格
Opdivo是首个也是唯一一个治疗头颈部鳞状细胞癌（SCCHN）相对标准护理可显著改善总生存期（OS）的PD-1免疫疗法。