Vertex突破性囊性纤维化三联疗法Trikafta获美国FDA批准，可治疗90%患者！
2019年10月22日讯 /生物谷BIOON/ --Vertex制药公司是囊性纤维化（CF）治疗领域的全球领导者。近日该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Trikafta（elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor），用于治疗囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）基因中存在至少一个F508del突变、年龄≥12岁的CF患者，具体为：携带一个F5
免疫系统功能缺陷的儿童或更易可能遭受严重的细菌性感染
2019年10月18日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志JAMA Pediatrics上的研究报告中，来自默多克儿童研究所的科学家们通过研究发现，引发肺炎和脑膜炎的细菌性感染或与儿童机体免疫系统功能下降有关。研究者指出，侵袭性肺炎球菌病（尤其是发病一次以上）可能是儿童免疫功能缺陷的重要标志，但诊断延误或会严重影响医生的及时诊断和患儿的治疗。图片来源：CC0 Public Do
肺纤维化疗法获FDA突破性疗法认定 降低肺功能下降速度57%
勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）公司宣布，美国FDA授予其小分子酪氨酸激酶抑制剂Ofev（nintedanib）突破性疗法认定，用于治疗慢性进行性纤维化间质性肺病（ILD）患者。2014年，Ofev已经获得治疗特发性肺纤维化（IPF）的突破性疗法认定，并已批准上市。目前，勃林格殷格翰已经向监管机构递交了该项新疗法的监管申请。间质性肺病（ILD）是影响肺部间质的疾
勃林格Ofev获美国FDA突破性药物资格，治疗进展表型慢性纤维化ILD！
2019年10月13日讯 /生物谷BIOON/ --德国制药巨头勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予口服小分子酪氨酸激酶抑制剂Ofev（nintedanib，尼达尼布）突破性药物资格（BTD），该药目前正在接受FDA的审查，用于治疗具有进展表型的慢性纤维化间质性肺病（ILD）患者。此外，勃林格殷格翰已向其他监管机构提交了申请，包括欧
靶向补体信号通路 创新疗法获FDA突破性疗法认定
今日，Achillion Pharmaceuticals公司宣布，该公司开发的danicopan获得美国FDA授予的突破性疗法认定，与C5补体抑制剂联用，治疗对C5抑制剂治疗反应不佳的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria，PNH）患者。该认定是基于danicopan在一项2期试验中的积极数据，该试验的顶线结果将在今年底公布。在
罗氏囊获第27项突破性疗法认定 它的哪些免疫学疗法值得关注？
近日罗氏（Roche）公司宣布，该公司开发的CD20抗体Gazyva获得FDA授予的突破性疗法认定，用于治疗狼疮性肾炎。这是罗氏公司获得的第27项突破性疗法。除了Gazyva以外，在本周“罗氏医药日”活动中，罗氏还介绍了另一款免疫学在研疗法etrolizumab。今天，药明康德内容团队将与读者分享这两项值得关注的创新免疫学疗法的最新进展。CD20抗体Gazyva（obinutuzuma
罗氏Gazyva(奥妥珠单抗)获美国FDA授予突破性药物资格！
2019年09月19日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头罗氏（Roche）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予Gazyva（obinutuzumab，奥比妥珠单抗）治疗狼疮性肾炎（lupus nephritis）成人患者的突破性药物资格（BTD）。狼疮性肾炎是由肾脏炎症引起的系统性红斑狼疮的一种潜在的危及生命的表现，与晚期肾脏疾病或死亡的高风险相关。目前，还没有获美国FDA批准治
LifeKit Preven获得FDA突破性设备认定 用于检测早期结肠癌
大肠癌是常见的恶性肿瘤，包括结肠癌和直肠癌。大肠癌的发病率从高到低依次为直肠、乙状结肠、盲肠、升结肠、降结肠及横结肠，近年有向近端（右半结肠）发展的趋势。其发病与生活方式、遗传、大肠腺瘤等关系密切。发病年龄趋老年化，男女之比为1.65：1。9月11日消息，Prescient Metabiology医疗设备LifeKit Preven获得FDA突破性设备认定，用于检测早期结肠癌。结直肠癌（CRC）是
治疗特定非小细胞肺癌 德国默克MET抑制剂获突破性疗法认定
德国默克（Merck KGaA）宣布，美国FDA授予其MET抑制剂tepotinib突破性疗法认定，用于治疗携带MET外显子14跳跃突变的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者，这些患者在接受铂基化疗治疗后疾病继续恶化。在此之前，tepotinib已经在日本获得快速通道资格。肺癌是最常见的癌症，也是全球最严重的癌症死因之一。每年有200万例的患者被诊断为肺癌，有170万人因肺癌而死亡。在NSCLC患
默克MET抑制剂tepotinib获美国FDA突破性药物资格，治疗MET外显子14跳跃突变患者!
2019年09月12日/生物谷BIOON/--德国制药巨头默克（Merck KGaA）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其靶向抗癌药——口服MET抑制剂tepotinib突破性药物资格（BTD），用于治疗接受含铂化疗后病情进展、携带MET基因第14号外显子跳跃突变（MET exon14-skipping）的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。去年3月，tepotinib被日本卫生劳动