估值17亿美元,刘如谦的先导编辑公司募资1.5亿美元上市
刘如谦团队将 TwinPE 系统对杜氏肌营养不良症(DMD)细胞进行了验证,成功实现了高达780个碱基长度的DNA精确删除,包括51号外显子,编辑效率高达28%,而且仅有5.1%的插入缺失
2022-10-17
Scribe与赛诺菲启动基于基因编辑的NK细胞疗法合作
与CAR-T细胞疗法相比,CAR-NK细胞疗法在安全性、肿瘤杀伤机制等方面都具有显著优势,更重要的是,CAR-NK细胞的产生来源多样,有望解决CAR-T细胞的诸多难题。
2022-10-12
PNAS:精准基因组编辑有望治疗遗传性视网膜疾病
在一篇新的论文中,研究人员解释了精准基因组编辑试剂如何在遗传性视网膜疾病(inherited retinal disease, IRD)中实现了精确的基因校正和疾病拯救。
2022-09-27
首个CRISPR基因编辑疗法!美国FDA授予exa-cel(CTX001)滚动审查!
exa-cel有潜力成为全球首个获得监管批准的CRISPR基因编辑疗法,这是一种自体、体外CRISPR/Cas9基因编辑疗法,目前正被开发作为镰状细胞病(SCD)和输血依赖型β地中海贫血(TDT)。
2022-09-29
首款CRISPR/Cas9基因编辑疗法exa-cel递交滚动上市申请
所有31名接受治疗的严重SCD患者在随访时间为2.0~32.3个月时,均未出现血管闭塞性危象。SCD患者的平均胎儿血红蛋白水平在接受治疗后第四个月时占总血红蛋白水平的40%,并且得到维持。
2022-09-28
Cell子刊:我国学者开发出高效微型CRISPR-SpaCas12f1基因编辑系统
这项研究扩展了微型CRISPR核酸酶工具库,并为基因治疗和工程化微型CRISPR系统提供了新的思路。
2022-09-29
华南农大刘耀光院士团队开发碱基编辑靶点设计工具——BEtarget
BEtarget 的结果页面提供了一个交互式的可视化图表,图中显示了靶标基因的结构,鼠标点击相应的外显子可展示在该外显子所有的候选靶点。
2022-08-05
FDA暂停Beam公司基于碱基编辑的CAR-T疗法临床试验申请
由健康捐赠者来源的T细胞构建的CAR-T可以避免上述问题,并可能开发出“现货型” CAR-T产品。但这需要对CAR-T细胞进行额外的修饰,以防止移植物抗宿主病(GvHD)以及身体对CAR-T细胞的排斥
2022-08-02