Cell子刊：哈佛大学发布iPSC干细胞治疗帕金森病临床前数据
该研究展示了基于人诱导多能干细胞（hiPSC）的自体细胞疗法治疗帕金森病的安全性和有效性的临床前数据，在此基础上开展了一项针对 8 名帕金森病患者的临床试验。
2025-02-16
治疗Leber遗传性视神经病变的新技术开发成功
研究表明，间充质干细胞可以将功能性线粒体转移到神经祖细胞中，从而恢复其功能。这揭示了LHON的潜在治疗策略，并为未来研究提出了新方向。
2024-08-11
科研人员发展出治疗Leber遗传性视神经病变的新技术
该研究将LHON患者的尿细胞重编程为诱导多能干细胞，并进一步分化为神经祖细胞。研究通过与间充质干细胞共培养发现，线粒体功能显著改善，正常线粒体DNA的比例增加。
2024-08-19
JAMA Ophthalmol：新研究表明一种新型基因疗法有望治疗莱伯遗传性视神经病变
lenadogene nolparvovec基因疗法在MT-ND4相关LHON患者中提供了持续的双侧视力改善，并证明了长期安全性。
2025-01-29
Nature子刊：浙大熊旭深团队开发基于Transformer的语言模型，预测翻译调控并解析疾病变异
该深度学习模型Translatomer为领域提供了研究基因翻译调控的新工具，还为解释复杂疾病中的遗传变异提供了除了mRNA水平之外的重要机制基础。
2024-11-01
CD：促癌蛋白MYC现致命漏洞！贝勒医学院团队发现，MYC促癌过程中会留下抗癌“把柄”
这项研究找出了MYC驱动癌症的隐藏漏洞，首次提出MYC过度激活会通过RNA分解代谢应激的机制诱导细胞死亡。
2024-09-19
为什么肥胖会增加患癌风险？Nat Commun：新发现！T细胞的功能障碍或会增加肥胖人群的患癌风险！
来自圣路易斯大学医学院等机构的科学家们通过研究发现，T细胞的功能障碍或许会导致肥胖人群患癌风险增加。
2024-11-28
子宫内膜癌研究新突破！Nat Commun研究显示：O-GlcNAcylation修饰与子宫内膜癌紧密相连，FBXO31或是诊疗关键“开关”
本研究发现子宫内膜癌中O-GlcNAcylation修饰水平与临床特征及预后相关，FBXO31通过调控O-GlcNAcylation稳态影响肿瘤发展，抑制O-GlcNAc转移酶可限制肿瘤生长。
2025-02-25