基因治疗的下一个瓶颈：病毒载体的制造问题，看各大公司如何支招
2017年12月，美国FDA批准了Spark Therapeutics公司的Luxturna，这是第一个在美国赢得市场认可的基因疗法。目前，其他一些基因治疗项目也紧随其后，例如：诺华的脊髓性肌萎缩基因疗法AVXS-101已经提交了上市申请。可以看出，这是一个即将腾飞的领域。FDA局长Scott Gottlieb博士称，基因疗法是“治疗严重疾病的全新科学范例”。然而，快速发展的同时也带来
艾伯维泛基因型疗法Mavyret 8周方案治疗代偿性肝硬化丙肝病毒学治愈率达100%
2018年11月14日讯 /生物谷BIOON/ --美国生物技术巨头艾伯维（AbbVie）近日在美国旧金山召开的第69届美国肝病研究学会年会（AASLD）年会上公布了泛基因型丙肝药物Mavyret（glecaprevir/pibrentasvir，G/P）治疗初治（未接受治疗）且伴有代偿性肝硬化丙肝患者的IIIb期临床研究EXPEDITION-8的新数据。EXPEDION-8是一项正在进行的非随机
Cell：华大基因主导的最大规模中国人基因组测序结果揭示独特的病毒感染模式
2018年10月7日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，通过分析全球最大的涉及141431名来自中国各地的孕妇的基因组数据，来自中国深圳华大基因等研究机构的研究人员发现了基因与出生结果（包括双胎妊娠和女性第一次怀孕时的年龄）之间存在意想不到的关联。这种分析还允许这些研究人员重建中国不同种族群体在近代的人口流动和通婚，并有望有助于鉴定出让人们容易患上传染病的基因。相关研究结果发表在2018年
Nat Microbiol：CRISPR筛选技术能够找到抵抗黄病毒感染的关键基因
2018年9月19日 讯 /生物谷BIOON/ --最近，来自西南医学中心的研究人员首次使用CRISPR全基因组筛选手段鉴定出一种有助于细胞抵抗黄病毒感染的基因。黄病毒是一类令人讨厌的病原体，其中包括西尼罗河病毒，登革热，寨卡病毒和黄热病。在这项发表在《Nature Mircobiology》杂志上的一项研究中，John Schoggins博士领导的研究小组利用CRISPR技术鉴定出IFI6基因是
溶瘤病毒：基因治疗时代的宠儿 实体瘤攻克的利器
免疫疗法被誉为癌症治疗中改变游戏规则的角色，但是有许多患者对检查点抑制剂如PD-1抗体Keytruda等治疗的响应率较低，例如在黑色素瘤中，PD-1药物的响应率约为三分之一，具体取决于适应症。因此，寻求增加患者免疫治疗反应率的制药公司正在转向溶瘤病毒的开发。溶瘤病毒被定义为基因工程或天然存在的病毒，其可以选择性地复制和杀死癌细胞而不伤害健康组织。与基因治疗不同，其中病毒仅用
病毒蛋白与基因组RNA 构筑DNA-蛋白复合结构多级可控构筑
生物大分子在自然进化中发展出一套独特的“自下而上”自组装方式进行各种复合结构的可控装配，为多功能生物纳米材料的加工制备提供了绝佳范例。其中，核酸-蛋白质纳米复合体系的可控构筑，不仅将实现生物学上两种基本组装模式的有效结合，以提供愈加复杂的生物结构模板，还有助于体内生物大分子相互作用的深入理解，对仿生器件制造和生物医学应用具有深远意义。近年来，DNA纳米技术取得众多令人瞩目的研究成果。研究人员在计算
无需病毒载体，利用电穿孔成功对人T细胞进行CRISPR基因编辑
2018年7月14日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国加州大学旧金山分校的研究人员在不使用病毒插入DNA的情形下对人T细胞（一种免疫细胞）进行重编程。这一成就对研究、医学和产业产生重大的影响。他们期待他们的方法---一种快速的通用的经济的采用CRISPR基因编辑技术的方法---将会在新兴的细胞治疗领域中得到广泛使用，加速开发出新的更加安全的治疗癌症、自身免疫疾病和其他疾病（包括罕
“溶瘤病毒”正在成为基因治疗的当家花旦
上周，一篇发表在顶尖医学期刊《新英格兰医学杂志》（NEJM）上的研究引起了行业的广泛关注。来自杜克大学癌症研究所的研究发现，一款突破性的病毒疗法显着延长了胶质母细胞瘤患者的生命。研究人员们使用的是一种经过改造的脊髓灰质炎病毒。它能针对表达CD155的肿瘤细胞，选择性地入侵并进行复制，最终导致肿瘤细胞的裂解。这款病毒的潜力在于：2年生存率：21%，已经比历史数据（14%）高出
Nat Commun：科学家成功揭开潘多拉病毒发明自身基因的奥秘
2018年7月3日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Nature Communications上的研究报告中，来自艾克斯-马赛大学等机构的研究人员通过研究发现了3种潘多拉病毒(智利巨型病毒，Pandoravirus)的新成员。这个奇怪的病毒家族常常携带有巨大的基因组，这项研究中，研究人员发现，潘多拉病毒似乎是制造新基因（表现出新功能）的工厂，从自然界的怪物到进化的创新者，巨型
可直接阻止病毒复制，一基因抗病毒的秘密被破解
美国研究人员日前破解了一个抗病毒基因的工作原理，发现它能促进生成一种抑制病毒增殖的物质，在此基础上可望开发出高效、低毒的广谱抗病毒药物。人类和其他哺乳动物拥有一个名为ＲＳＡＤ２的基因，它编码的蛋白质能抑制多种病毒复制，但此前人们一直不清楚这种蛋白质具体如何发挥作用。美国爱因斯坦医学院近日发布新闻公报说，该机构人员领导的新研究发现，ＲＳＡＤ２基因编码的抗病毒蛋白有催化作用，能促使ＣＴＰ（三磷酸胞苷）