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Nature:重磅!科学家开发出一种“调光开关”系统来帮助控制基因疗法

2021年7月30日 讯 /生物谷BIOON/ --截至目前为止,基因疗法往往依赖于无法进行精细化控制的复杂“构建物”,近日,一篇发表在国际杂志Nature上题为“Regulated control of gene therapies by drug-induced splicing”的研究报告中,来自费城儿童医院等机构的科学家们通过研究开发了一种“调光开关

Front in Genet:DNA标记或能促进基于血液的检测手段 从而有效评估癌症疗法的预后

2021年7月29日 讯 /生物谷BIOON/ --检测组织活检中的细胞改变一直是癌症诊断的基础,然而,组织活检具有侵入性,且由于取样位置、取样频率的限制和对组织异质性的代表性差,常常会受到不准确的限制。20世纪40年代末,研究人员在机体血液中发现了无细胞的DNA(cfDNA),近些年来基因组学和计算分析技术的快速发展,如今,一篇发表在国际杂志Frontie

发作性睡病新药!美国FDA授予武田口服食欲素受体激动剂TAK-994突破性疗法认定(BTD)!

TAK-994旨在选择性靶向食欲素-2受体,开发用于治疗发作性睡病1型(NT1)患者的白天过度嗜睡(EDS)。

聚焦KRAS突变实体瘤!百时美施贵宝与BridgeBio达成合作:开发SHP2抑制剂BBP-398与Opdivo组合疗法!

2020年8月,联拓生物与BridgeBio达成合作,在中国和主要亚洲市场开发BBP-398。

Cell:“真闪亮”!一种激活CaMKII的基因疗法,可阻止青光眼引起的视力下降

  青光眼是造成视觉障碍和失明的主要原因。在一项新的研究中,来自美国西奈山伊坎医学院等研究机构的研究人员发现在一种青光眼小鼠模型中,一种基因疗法能保护视神经细胞并保护视力。这一发现为开发针对青光眼的神经保护疗法提供了一条道路。相关研究结果于2021年7月22日在线发表在Cell期刊上,论文标题为“Preservation of visio

Science子刊:清除不稳定的调节性T细胞亚群,有望改进免疫细胞疗法

2021年7月27日讯/生物谷BIOON/---在一项新的针对小鼠的研究中,来自英国巴布拉汉研究所和比利时鲁汶大学佛朗德生物技术研究院(VIB-KU Leuven)的研究人员提供了两种解决方案,有可能克服免疫细胞疗法的一个关键临床限制。调节性T细胞在治疗自身免疫疾病和炎症性疾病方面具有潜力,但它们可以从保护性功能切换到破坏性功能。通过识别不稳定的调节性T细胞

Science:提高基因表达噪音可促进干细胞分化,有望改善干细胞疗法

2021年7月27日讯/生物谷BIOON/---为了加速化学反应,化学家可能将反应物放在本生灯上。增加热量会增加粒子的随机运动和碰撞程度,从而加速反应。在细胞生物学中,一种重要的“反应”是将干细胞转化为体内所有其他细胞,这一过程被称为分化。如今,在一项新的研究中,来自美国格莱斯顿研究所的研究人员发现一种分子机制,它就像本生灯一样,“调高温度”,加速分化。然而

Cell:“真闪亮”!一种激活CaMKII的基因疗法,可阻止青光眼引起的视力下降

  青光眼是造成视觉障碍和失明的主要原因。在一项新的研究中,来自美国西奈山伊坎医学院等研究机构的研究人员发现在一种青光眼小鼠模型中,一种基因疗法能保护视神经细胞并保护视力。这一发现为开发针对青光眼的神经保护疗法提供了一条道路。相关研究结果于2021年7月22日在线发表在Cell期刊上,论文标题为“Preservation of visio

庞贝病新药!赛诺菲第二代酶替代疗法Nexviadyme(avalglucosidase alfa)获欧盟CHMP推荐批准!

Nexviadyme治疗使庞贝病疾病关键表现(呼吸障碍和活动能力下降)有临床意义的改善。