在肿瘤免疫治疗领域，CTLA-4和PD-(L)1是最先得到证实的靶点。PD-(L)1单抗已有多个上市， CTLA-4单抗也已有一个获批，诸多品种在研。

英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）近日发布指导草案，推荐BioCryst制药公司口服药物Orladeyo（berotralstat），用于符合资格的12岁及以上遗传性血管水肿（HAE）患者，预防复发。具体而言，NICE建议将Orladeyo用于每月至少发作2次的HAE患者，进行预防性治疗。如果使用3个月后，每月发作次数没有减少至少50%，则应停止Orl

近年来基因疗法快速发展，在治疗一些遗传性疾病方面展现出非凡的潜力。但安全性问题一直是悬在基因疗法头上的达摩克利斯之剑，近期基因疗法因安全性问题频频受阻。为提高基因治疗的有效性并降低肝毒性等副作用，Broad研究所和哈佛大学的研究人员开发了一种新型腺相关病毒（AAV）运载工具，研究成果近期发表在顶级期刊Cell上。这项研究主要针对遗传性肌肉疾病，此类疾病可选择

近期，由Jennifer Doudna和Emmanuelle Charpentier（因在CRISPR方面开创性工作获得2020年诺贝尔化学奖）联合创立的美国基因组编辑公司Intellia Therapeutics宣布，美国FDA已接受其NTLA-5001的IND申请。NTLA-5001是一种CRISPR/Cas9工程化T细胞受体（TCR）T细胞疗法，正被开

与阿那曲唑相比，giredestrant治疗显著降低Ki67，这是衡量肿瘤增殖的预后标志物。

来自美国基因技术公司等机构的科学家们通过研究开发了一种新方法来捕捉参与癌症疗法反应的机体起源和早期适应性过程。文章中，研究人员描述了这种新系统是如何被用于帮助治疗耐药类型的癌症的。

来自伯明翰大学等机构的科学家们通过研究发现，如果皮肤癌患者机体的T细胞在对治疗该病药物的免疫反应中发送来自5个特定基因的信息时，那么其预后或许会变得更好。

通过使用高压氧疗法，研究人员能够逆转与阿尔茨海默病的生物特征相关的大脑损伤。这标志着这种非药物疗法首次被证明能有效阻止导致阿尔茨海默病产生的核心生物过程。

Nucala是首个IL-5靶向疗法，在美国已被批准治疗4种嗜酸性粒细胞疾病。

2021年9月19日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国德克萨斯大学MD安德森癌症中心的研究人员发现，按结构和功能对表皮生长因子受体（EGFR）突变进行分组，为非小细胞肺癌（NSCLC）患者匹配合适的药物提供了一个准确的框架。这一发现确定了四个突变亚群，并介绍了测试酪氨酸激酶抑制剂（tyrosine kinase inhibitor, TK