Alnylam治疗血友病药物获得FDA罕用药认可
2013年8月23日讯 /生物谷BIOON/ --专门从事RNA干扰（RNAi）药物输送的Alnylam公司获得了两项FDA关于其研发的血友病药物ALN-AT3的罕用药地位认可。这两项认可分别是FDA针对ALN-AT3治疗A型血友病和B型血友病而授权的。ALN-AT3是一种用于治疗罕见血液疾病的注射用抗凝血酶。如果能获得有关机构的批准，公司希望在2014年开始临床一期实验。
约翰霍普金斯大学科学家开发出眼用药物纳米载药系统
大尺寸颗粒包裹包含药物的纳米颗粒 2013年8月23日讯 /生物谷BIOON/ --我们都明白"眼中钉"是什么意思。但是当黄斑变性患者治疗时，必须在眼部接受注射，给病人带来很大不适。现在约翰霍普金斯大学的研究人员开发出了一种能够缓释药物的纳米载药系统，将可能使这些患者的治疗免除痛苦。 当新生血管在眼球后面生成时，就会影响视力甚至造成失明。
2013个体化用药前沿研讨会
本次会议正是为促进我国个体化用药研究成果转化与临床应用而举办，拟将邀请医药相关部门领导、国内著名医药科研及临床专家、跨国制药企业代表，针对个体化用药的行业进展与趋势、政策法规及管理规范、最新诊断技术、个体化药物临床应用、个体化药品研发与安全监测等热点议题进行广泛讨论，旨在促进政府、科研单位、医疗机构、企业等多方交流与合作，推动我国个体化用药与转化医学的健康发展。
Epizyme治疗白血病新药EPZ-5676被FDA定位罕见病用药
2013年8月20日讯 /生物谷BIOON/ --著名医药公司Epizyme公司开发的用于治疗一种罕见亚型白血病新药EPZ-5676被FDA承认为罕见病用药。目前这种药物正处于一期临床研究。受此消息影响公司股价也应声大涨。 EPZ-5676是一种名为DOT1L的酶的抑制剂。而DOT1L在混合细胞系白血病发病原因中扮演着重要角色。
NanoViricides公司治疗登革热新技术获FDA罕用药物认可
2013年8月19日讯 /生物谷BIOON/ --总部位于美国康涅狄格州的NanoViricides公司治疗登革热的新纳米抗病毒技术获得美国FDA的罕用药物认可。这项技术以公司名字命名，公司利用纳米技术设计一些经过处理的病毒颗粒，可与患者体内病毒发生中和反应以达到治疗登革热的目的。
FDA向乳腺癌用药Pertuzumab颁发生物授权申请书
美国食品药监局（FDA）向Genentech公司癌症治疗药Pertuzumab颁发了的生物授权申请书和优先获批。 Pertuzumab是一种HER2二聚体抑制剂，能够阻止HER2受体和其他HER受体结合，所以能够抑制肿瘤的生长和繁殖。 公司将Pertuzumab结合赫赛汀以及多西他赛化疗，用于治疗HER2阳性转移性或者局部复发晚期乳腺癌。
Cell：结核病基因检测可使患者用药更合理
近日，伦敦国王学院等机构研究人员在新一期《细胞》（Cell）杂志上报告说，在结核病的治疗中，通常使用抗生素杀灭结核杆菌，同时使用地塞米松等药物来控制炎症，地塞米松药量是否适当对于治疗非常重要。 如果事先检测出结核病患者的某个特定基因属于哪个版本，就可以有针对性地适当用药，避免用药不足导致效果不够或用药过多导致副作用。
口腔黏膜用药MuGard获批在中国上市
Access医药公司合作伙伴MuGard医药近日宣布，中国食品药监局批准其MuGard在中国上市申请，这是一种治疗癌症患者口腔黏膜炎的药物。 2011年Access和RHEI签订了关于MuGard 3000万美元的供应协议，用以保证其在批准区域内3000万美元的最低产能。
原发性高血压用药Vasomera开始1期临床研究
PhaseBio生物医药公司开始原发性高血压药Vasomera(PB1046)1期临床研究。 安慰剂控制研究将在再原发性高血压患者身上进行Vasomera皮下注射，目的是评估其安全性、耐受性、药代动力学和药效动力学。 双盲对照试验将在美国展开，结果预计在今年下半年出炉。 Vasomera是运用公司的类弹力蛋白生物高聚物(ELP)技术，研发的一种VPAC2特异选择肠血管活性多肽激动剂。
痔疮外用药零售终端解析
近年来，随着生活水平提高，人们的饮食结构中蛋白质、脂肪含量大大提高，饮食习惯也逐步倾向高热、辛辣、多油;而社会竞争日趋激烈，使越来越多人由于职业原因长期处于久坐或久站状态，以上趋势均直接或间接导致痔疮发病率不断提高。据中国肛肠协会调查显示，肛肠疾病的发病率为59.10%，其中痔疮的发病率最高，占发病总人数87.25%。据了解，我国肛肠疾病发病率每年仍以16%的幅度上升。