等位基因特异性基因编辑有望治疗遗传性耳聋
2019年7月7日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国哈佛医学院和波士顿儿童医院的研究人员利用一种新的基因编辑方法挽救了患有遗传性听力丧失的小鼠的听力，而且在成功地做到这一点的同时没有产生任何明显的脱靶效应。这些被称为贝多芬小鼠（Beethoven mice）的动物因为具有相同的导致人类进行性听力丧失（progressive hearing loss）并且最终在20岁左右耳聋的基
Nature：揭示蛋白TOX是肿瘤特异性T细胞分化的关键调节因子
2019年6月18日讯/生物谷BIOON/---肿瘤特异性CD8 T细胞功能障碍是一种不同于功能性效应T细胞状态或记忆T细胞状态的分化状态。在一项新的研究中，来自美国纪念斯隆-凯特琳癌症中心、威尔-康奈尔医学院研究生院和范德堡大学医学中心等研究机构的研究人员鉴定出作为一种核因子，胸腺细胞选择相关高迁移率群盒蛋白（Tox）是肿瘤特异性T细胞分化的关键调节因子。相关研究结果于2019年6月17日在线发
南京医科大学研究人员在Hepatology杂志发文揭示肝癌特异性Wnt共受体GPC3调控肝癌发生新机制
肝癌病人中普遍存在Wnt信号通路的异常激活，因此阻断Wnt信号通路是抑制肝癌生长的有效手段。但是Wnt信号在正常生理过程中也发挥了重要作用，直接靶向Wnt或其受体FZD来抑制Wnt信号激活势必会对正常细胞产生影响，造成不可预期的off-tumor副反应。因此，靶向肿瘤特异性Wnt共受体，是降低off-tumor副反应、阻断Wnt信号激活、抑制肿瘤生成的可行性策略。GPC3是特异性高表达
安进双特异性抗体显著延长白血病患者总生存期
日前，安进公司在欧洲血液学协会（EHA）大会公布了该公司的双特异性抗体Blincyto（blinatumomab），在治疗急性淋巴性白血病（ALL）患者时的长期疗效结果。试验表明，在中位随访期为59.8个月时，接受Blincyto治疗的患者中位总生存期（OS）达到36.5个月。ALL是一种进展迅速的血液癌症。患者在接受化疗后可以进入完全血液学缓解（complete hema
研究发现狼疮特异性B细胞干预新靶点
5月29日，中国科学院上海巴斯德研究所张晓明课题组联合上海交通大学医学院附属仁济医院风湿科在国际期刊Annals of the Rheumatic Diseases 在线发表了题为Lupus-associated atypical memory B cells are mTORC1-hyperactivated and functionally dysregulated 的研究论文。系统性红斑狼疮
Cancer Cell：揭示淋巴瘤患者对特异性疗法产生耐药性的分子机制
2019年6月3日 讯 /生物谷BIOON/ --每年都会有多种癌症靶向性疗法获批，然而这些药物所引发的癌症耐药性的产生如今慢慢开始引起科学家们的关注，研究人员推测，药物耐受性的出现主要是因为癌细胞额外遗传突变的产生，然而目前他们并不清楚癌症耐药性产生的分子机制，近日，一项刊登在国际杂志Cancer Cell上的研究报告中，来自莫非特癌症研究中心和达纳法伯癌症研究所的科学家们通过研究阐明了癌症对药
OncoImmunology：发现人体内可以增强抗肿瘤免疫疗法的天然分子
2019年5月31日讯 /生物谷BIOON /——利用免疫细胞刺激身体攻击肿瘤的癌症疗法，可以通过一种增强其功能的分子得到改善。对老鼠的研究发现，改进后的疗法产生了强大的抗癌免疫反应，导致了肿瘤缩小。初步实验表明，这种分子对人体细胞有类似的作用，并可能促进癌症治疗的成功。这种被称为LL-37的分子是人体对感染的自然反应，有助于杀死有害的细菌和病毒。爱丁堡大学的科学家发现，它还影响免疫细胞，增强它们
Nature：转录辅助因子对不同类型的核心启动子具有特异性
2019年5月26日讯/生物谷BIOON/---转录辅助因子（transcriptional cofactor, COF）在增强子与启动子之间传递调控线索，是转录激活和基因表达的核心效应物。虽然已证实某些COF比其他COF更偏好某些启动子类型，但是不同COF对不同启动子显示出的内在特异性的程度尚不清楚。在一项新的研究中，来自奥地利维也纳生物中心分子病理学研究所的研究人员在黑腹果蝇S2细胞中使用高通
加快推进双特异性抗体开发 F-star与德国默克更新合作协议
新兴生物技术公司F-star近日宣布，修订与德国默克（Merck KGaA）开发双特异性肿瘤免疫抗体的研发协议，F-star获得在研药物FS118的全部开发权。总部位于英国剑桥的F-star公司拥有模块化抗体技术平台，通过向抗体的Fc区引入新的抗原结合位点，形成单特异性抗体片段FcabTM模块，进而根据需求与现有抗体的Fab区相结合，构建出双特异性抗体。此次协议修订的中心议题FS118是一款潜在的
CD123xCD3双特异性抗体！Xencor与诺华肿瘤靶向抗体XmAb14045临床部分暂停获美国FDA解除
2019年04月30日/生物谷BIOON/--Xencor是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发工程化单克隆抗体，用于癌症、自身免疫性疾病、哮喘和过敏性疾病的治疗。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已解除了对抗体疗法XmAb14045 I期研究的部分临床暂停。XmAb14045是一种CD123xCD3双特异性抗体，目前正开发用于复发性或难治性急性髓性白血病（AML）及其他表达CD1