溶酶体贮积症基因疗法！Abeona公司ABO-102获欧盟优先药物资格(PRIME)，治疗MPS IIIA！
2019年12月28日讯 /生物谷BIOON/ --Abeona Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发治疗严重疾病的基因疗法和细胞疗法。近日，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予ABO-102项目优先药物资格（PRIME）。ABO-102是一种腺相关病毒9（AAV9）基因疗法，用于治疗Sanfilippo综合征A型（MPS
Nature：不对称溶酶体遗传预测造血干细胞的活化
2019年9月10日讯 /生物谷BIOON /——造血干细胞在整个生命周期中自我更新，并可以分化为所有的血液谱系，并能在移植后修复受损的血液系统。不对称细胞分裂以前被怀疑是造血干细胞命运的调节因子，但它的存在尚未被直接证实。在不对称细胞分裂中，未来子细胞的不对称命运是由与有丝分裂相关的机制所决定的。这可以通过细胞外部生态位信号的非对称遗传来调节，例如，定向的分区平面，或者细胞内部命运决定因素的非对
研究发现人类溶酶体维生素B12外排蛋白ABCD4的电镜结构
近日，中国科学技术大学微尺度物质科学国家研究中心和生命科学与医学部教授陈宇星和周丛照课题组与孙林峰课题组合作，利用冷冻电镜技术首次解析了人类溶酶体维生素B12外排蛋白ABCD4的近原子分辨率三维结构，为深入理解该类膜蛋白转运的分子机制以及其突变引发疾病的致病机理提供了基础。该研究成果以Cryo-EM structure of human lysosomal cobalamin expo
Science子刊：基因替代疗法有望治疗尼曼-皮克病等一系列溶酶体贮积症
2019年8月24日讯/生物谷BIOON/---尼曼-皮克病（Niemann-Pick disease, NPD）又称为鞘沉积病（sphingolipidoses），是一种溶酶体贮积症，其特征在于神经变性和早期死亡。它是一种先天性糖脂代谢性疾病，影响着身体的多个系统，严重程度也各不相同。根据致病基因和疾病症状和患者体征，人们将NPD主要分为4种类型：A型（NPD-A），B型（NPD-B），C1型（
Science子刊：成骨细胞溶酶体在骨矿化过程中起着重要作用
2019年7月17日讯/生物谷BIOON/---矿化（mineralization）由成骨细胞（osteoblast）介导。作为脊椎动物的一种基本过程，成骨细胞通过基质囊泡（matrix vesicle, MV）分泌矿物质前体。基质囊泡富含钙和磷酸盐，含有酸性蛋白等有机物质。如今，在一项新的研究中，Tomoaki Iwayama及其在牙周病学、生物医学研究、口腔科学、生物材料和口腔解剖学发展部门的
Sci Rep：癌细胞吐出的特殊蛋白或能有效促进肿瘤生长
2019年4月2日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Scientific Reports上的研究报告中，来自布拉德福德大学的科学家们通过研究发现，前列腺癌细胞或会通过吐出其细胞核中的特殊蛋白来改变周围其它细胞的行为，包括正常细胞。这种小片蛋白会被癌细胞周围的细胞所摄取，从而促进肿瘤生长并帮助癌细胞躲避机体免疫系统的检测攻击。图片来源： University of B
Science：激活溶酶体可让衰老的神经干细胞恢复青春
小编推荐会议：2018（第九届）细胞治疗国际研讨会2018年3月21日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国斯坦福大学医学院的研究人员发现在小鼠大脑中，年轻的静止性神经干细胞（resting neural stem cell）在它们的溶酶体（细胞中的一种特定的细胞器，用于处理细胞垃圾）中储存着大量的蛋白聚集物。相关研究结果发表在2018年3月16日的Science期刊上，论文标题为“
Nature：揭示细胞中的溶酶体和线粒体相互交谈
2018年1月28日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国西北大学费恩柏格医学院的研究人员发现两种关键的细胞结构---线粒体和溶酶体---在细胞中直地接相互接触来调节它们各自的功能。这一罕见的发现对帕金森病和癌症等许多疾病的研究和理解正常的老化都产生影响。相关研究结果于2018年1月24日在线发表在Nature期刊上，论文标题为“Mitochondria–lysosome conta
研究解析溶酶体钙离子通道TRPML3在三种不同状态下的高分辨率三维结构
近日，中国科学院昆明动物研究所离子通道药物研发中心、美国哥伦比亚大学和清华大学合作完成的最新研究成果，以Cryo-EM structures of the human endolysosomal TRPML3 channel in three distinct states为题，发表在Nature Structural & Molecular Biology上。研究人员通过使用
JCB:耶鲁研究者发现溶酶体转运失常导致阿尔兹海默症
溶酶体在细胞内起着分解“废物”的作用。最近，耶鲁大学的科学工作者确信他们已经发现这些“垃圾回收站”是如何引起阿尔兹海默症淀粉样斑块的：神经元的溶酶体转运过程非常重要，如果这个转运过程出错的话，溶酶体会在β-淀粉样蛋白沉淀导致轴突胀大的神经细胞里逐步增多，此项研究发表在JCB上。当细胞溶酶体从轴突末端向神经细胞的细胞体转运时，它们逐渐成熟并具备分解细胞内“废物”的能力，但有时候溶酶体会被滞留在肿大的