辉瑞与Sangamo公司达成基因疗法合作协议 治疗“渐冻人症”
近日，Sangamo Therapeutics宣布，其与辉瑞（Pfizer）合作研发一种使用锌指蛋白转录因子（ZFP-TF）的基因疗法治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）以及与C9ORF72基因突变相关的额颞叶变性（FTLD）。ALS也被称为Lou Gehrig病，是一种罕见疾病，可以攻击和杀死控制随意肌的神经细胞。美国疾病控制和预防中心（Centers for Disease Contro
“基因剪刀”有望用于治疗渐冻症
美国研究人员日前宣布，他们用“基因剪刀”成功“剪掉”了小鼠运动神经元中的肌萎缩侧索硬化症（俗称“渐冻症”）致病基因，使携带致病基因小鼠的发病时间推迟、寿命延长，为治疗这种神经退行性疾病带来新希望。先前研究发现，一些渐冻症具有遗传性，而大约 20% 的遗传性渐冻症是一种名为 SOD1 的基因发生突变所致。美国加利福尼亚大学伯克利分校研究人员在美国《科学进展》杂志上报告说，他们使用 CRISPR-Ca
Science子刊：利用CRISPR/Cas9有望治疗渐冻人症
推荐会议：2018基因编辑与基因治疗国际研讨会2017年12月23日/生物谷BIOON/---肌萎缩性脊髓侧索硬化症（amyotrophic lateral sclerosis, ALS），又称路格里克氏病（Lou Gehrig’s disease），或者渐冻人症，是一种致命性的神经退行性疾病。ALS影响了大约2万名美国人，其特征在于脑干和脊髓中运动神经元的过早死亡。这种疾病引起渐进性肌肉恶化并最
三菱田边“渐冻人”治疗药依达拉奉在美上市
近日，三菱田边制药（美国）公司表示，用于所有被诊断为肌萎缩侧索硬化症（ALS）（也被称为葛雷克氏症、“渐冻人症”）成人患者治疗的RADICAVA ？ (依达拉奉，edaravone)已在美国正式上市。RADICAVA为FDA在今年5月份批准的22年来首款ALS疗法，临床研究已经证实，该药物可以延缓ALS患者身体机能下降。三菱田边制药（美国）公司总裁Atsushi Fujimoto表示：
BrainStorm将在英国公布干细胞疗法临床II期结果，霍金等渐冻人或将“解冻
近日，神经退行性疾病成人干细胞技术治疗领域的领军者BrainStorm Cell Therapeutics宣布，公司将在英国伦敦国际细胞治疗学会（ISCT）年会以及世界先进疗法和再生医学大会上公布NurOwnTM 治疗肌萎缩性侧索硬化ALS的II期临床研究数据。（据说选在在英国公布，是考虑到霍金的行走不便，也就是说那天霍金可能会到现场，不管消息是否属实，霍金听到这个消息一定会很开森。）Brains
新尿检法可追踪“渐冻人”病情发展
澳大利亚和美国研究人员最新发现，肌萎缩侧索硬化症患者尿液中存在一种特殊的蛋白质，可用作生物标记物追踪患者病情发展。肌萎缩侧索硬化症常又称运动神经元病，俗称“渐冻症”，是一种病因未明的神经系统变性疾病，
IBM Watson参与渐冻症研究，已经发现五个新的相关基因
渐冻症的全称为肌萎缩性脊髓侧索硬化症，英文缩写是ALS。渐冻症是一种会致命的神经系统疾病，患者会出现肌肉乏力、抽搐、颤抖、退化和萎缩等情况，严重的会更发生吞咽困难、咳嗽和呼吸功能衰退，丧失活动及自理能力
Shire原发性免疫缺陷症新药Cuvitru（免疫球蛋白[人]皮下注射液，20%）获美国FDA批准
Cuvitru是唯一一种浓度高达20%的皮下注射免疫球蛋白产品，注射位点更少，输注时间更短。
路怒症：为什么好端端一个人开车上路就变得特别愤怒？
怒气经常来得很快，很强烈，让我们做出一些平常不会做的事。从天性上来讲，愤怒作为一种情绪本身并没有错，但是当我们坐在方向盘后面愤怒情绪不仅不会给我们带来帮助反而会带来许多潜在危险。
干细胞解冻“渐冻人”，2期临床顺利收官
“冰桶挑战”公益活动曾风靡全球，它呼吁着人们关注“渐冻人”（ALS，肌萎缩性侧索硬化）这一长期得不到有效治疗的罕见病患者群体。值得庆幸的是，BrainStorm Cell Therapeutics公司近日宣布，其在研技术平台NurOwn