柳叶刀：低剂量IL-2治疗，可改善渐冻症患者生存率
这项 2b 期随机、双盲、平行组、安慰剂对照试验证实：作为利鲁唑的附加疗法，长期使用低剂量 IL-2 可安全改善渐冻症患者生存率并减缓功能衰退进程。
2025-05-16
渐冻症治疗新希望！士泽生物异体通用全球孤儿药临床试验获受理
2025-01-25
Science：利用人工智能设计隐秘剪接，治疗渐冻症等神经退行性疾病
该研究开发了一种针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）和额颞痴呆症（FTD）的精准医学方法——TDP-REG，利用细胞中TDP-43功能丧失（TDP-LOF）时发生的隐秘剪接事件，以在病变细胞中特异性表达。
2024-10-07
中国博后一作Cell论文：在相分离中发生相分离，是渐冻症及痴呆症等疾病的关键致病机制
该研究表明，TDP-43 蛋白在应激颗粒内部通过两个关键步骤（浓度超过阈值+氧化应激）发生凝聚物内部分离，从而导致TDP-43 蛋白发生病理性聚集体。
2025-05-26
中国科学家首次证实，线粒体呼吸链复合体IV缺陷与渐冻症存在因果关系
张晓荣/马元武团队在人体研究数据和大鼠模型数据的基础上，证实在散发性ALS患者体内广泛存在的CIV缺陷，是导致渐冻症的重要原因之一。
2025-03-14
宋杨团队发现，纳米塑料诱导蛋白异常相分离和渐冻症样症状
该研究阐明了纳米颗粒诱导的独特毒理学机制，并为环境污染与神经退行性疾病之间的联系提供了新见解，对于聚苯乙烯暴露的风险评估和健康结局的预防具有重要意义。
2024-06-20
国产新药上市-小仙片氯雷他，开启Qsorb冻干闪释制药新时代
2024-12-22
