玛伐凯泰治疗梗阻性肥厚型心肌病迄今最长疗效和安全性数据公布
玛伐凯泰是首个且目前唯一获批用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病的心肌肌球蛋白抑制剂，已惠及全球数千名患者，其靶向此类疾病的核心病理生理机制，正在重新定义这一患者群体的治疗前景。
2024-09-06
乔治·丘奇团队开发酶促RNA合成平台，扩展RNA疗法潜力，已成功合成siRNA药物
在这项最新研究中，研究团队开发并优化了一种水基、无模板的酶促RNA寡核苷酸合成平台，作为传统化学合成法的替代方案
2024-07-16
Mol Psychiatr | 南方科技大学侯圣陶团队揭示节律光有效治疗自闭症动物模型新机制
这项研究确定了腺苷作为一种新型神经化学介质，通过减少40 Hz光刺激治疗期间的兴奋性神经传递来缓解社交趋新缺陷。40 Hz光刺激技术有望进一步发展为一种非侵入性的自闭症的治疗方法。
2024-05-17
Nat Chem Biol | 叶存奇课题组发现磷脂合成调节核苷酸代谢和细胞还原能力
这些发现强调了磷脂合成能够整合对核苷酸代谢、氧化还原平衡以及膜生物物理特性的调节能力，并以此在细胞防御中发挥关键作用。
2024-08-03
乔治·丘奇创立的猪器官移植公司，再获近2亿美元融资，推进基因编辑猪肾脏人体移植
全世界的科研人员尝试通过多种途径解决器官移植短缺问题，其中比较具有应用前景的是异种器官移植——使用其他物种（例如猪）的器官进行人体器官移植。
2024-09-09
科伦博泰公布SKB264三线治疗三阴性乳腺癌III期研究数据
该研究是一项多中心、随机、开放标签临床试验（n=263），评估了芦康沙妥珠单抗对比化疗三线治疗不可手术切除的局部晚期、复发或转移性TNBC患者的疗效和安全性。研究的主要终点为无进展生存期（PFS）
2024-05-24
30亿美元合作终止，基因泰克放弃现货型TCR-T细胞疗法开发
共有52名患者在北美和欧洲的23个医疗中心参与了这项2期临床试验，其中44名滑膜肉瘤患者和8名MRCLS患者。36%的患者（19/52人）对治疗有反应，肿瘤缩小或在某些情况下完全消失。
2024-04-18
周昌阳/杨辉/熊志奇/黄行许团队开发新型表观遗传编辑工具，有效缓解天使综合征小鼠模型症状
在该研究中，研究团队通过在天使综合征（AS）小鼠模型中引入这一表观遗传编辑系统，成功实现了UBE3A基因的重新激活。
2024-09-22
科伦博泰Trop2 ADC芦康沙妥珠单抗宫颈癌临床数据亮相ESMO 2024！ADC+肿瘤免疫有望重新定义宫颈癌治疗标准
此次芦康沙妥珠单抗在ESMO大会的数据公布，证实了其在复发或转移性宫颈癌患者中的疗效，有望重新定义宫颈癌患者的治疗选择，不仅为患者带来了新的希望，还预示着宫颈癌治疗领域的一个潜在的治疗新标准即将诞生。
2024-09-11