标签：“法布里病创新疗法”

第四军医大学研究者们揭示了调节ENO1-K17-LDHA轴是治疗银屑病的一种潜在的创新疗法

银屑病是一种慢性复发性自身免疫性皮肤病，以表皮过度增殖、真皮毛细血管扩张和炎性细胞浸润为特征。

2023-08-29

法布里病新药！长效α-半乳糖苷酶A产品pegunigalsidase alfa在美国申请上市!

pegunigalsidase alfa是长效重组聚乙二醇化交联α-半乳糖苷酶A，半衰期约80小时。

2022-11-18

罕见酮代谢疾病创新疗法！阿斯利康ALXN1840治疗威尔逊病(WD)关键3期试验成功：有效清除组织中的铜!

与标准护理(SoC)相比，ALXN1840在统计学上显著改善了从组织中动员铜，高出约3倍。

2021-08-29

法布里病新药！赛诺菲Fabrazyme：唯一拥有长期疗效和安全性的酶替代疗法(ERT)!

Fabrazyme于2003年上市，是第一款治疗法布里病的药物。现在，该药是唯一获美国FDA批准的具有长期疗效和安全性数据的酶替代疗法（ERT）。

2021-03-16

西班牙成功研制用于治疗法布里病的新型纳米药物

近期，西班牙最高科研理事会（CSIC）下属巴塞罗那材料科学研究所（ICMAB-CSIC）的研究人员成功研制出一种用于治疗法布里病（Fabry）的新型药物。法布里病属于罕见病，是一种由编码α-半乳糖苷酶A（α-Gal A）的GLA基因突变引起的遗传性溶酶体贮积病。该疾病会引起患者心脑血管并发症以及肾功能衰竭，同时伴有严重的疼痛发作。据统计，在欧盟国

2021-03-15