Science：利用人工智能设计隐秘剪接，治疗渐冻症等神经退行性疾病
该研究开发了一种针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）和额颞痴呆症（FTD）的精准医学方法——TDP-REG，利用细胞中TDP-43功能丧失（TDP-LOF）时发生的隐秘剪接事件，以在病变细胞中特异性表达。
2024-10-07
Science | 突破血脑屏障：新型AAV载体为大脑疾病基因治疗带来新选择
该研究设计了一种AAV衣壳，BI-hTFR1，它能结合人类转铁蛋白受体（TfR1），这种蛋白在血脑屏障（BBB）上表达。
2024-05-22
Nature：利用大脑抑制不合适免疫反应的能力有望开发出治疗人类多种疾病的新型疗法
研究人员发现，守护肽是由大脑边界的免疫细胞所呈现的，在那里其能吸引并激活一组免疫T细胞，其功能是可供调节的，这样的细胞就能抑制机体异常的免疫反应。
2024-11-21
对话Wei Zhu教授：内源性吗啡信号通路或为神经退行性疾病治疗提供解决方案
2024年11月8日-10日，Wei Zhu教授将作为第28届国际分子医学学术会议（ISMM28）的演讲嘉宾出席本次大会。近日，生物谷与Wei Zhu教授进行了简短交流。
2024-08-13
新技术达成提高药物稳定性+延长治疗效果！Adv Drug Deliv Rev：水凝胶技术或成自身免疫疾病治疗的未来之星
无论是天然的还是合成的水凝胶，都旨在通过调整其功能性特征来增强所装载物质在治疗自身免疫疾病中的疗效。尽管一些材料系统可能难以转化为临床应用，但它们在理解新疗法的作用机制方面仍具有重要价值。
2024-08-28
Science子刊：发现治疗纤维化疾病的新靶点！抑制MERTK有望逆转肝脏、肾脏和肺部纤维化
韦斯特米德医学研究所的Ziyan Pan博士及其同事们发现了纤维化的新线索，以及这种破坏性疾病是如何在以普遍纤维化瘢痕为特征的器官中通过正反馈循环得以维持的。
2024-09-25
东京大学利用干细胞和类器官技术重现胆管发育，开启胆汁淤积性疾病治疗新纪元
本研究成功模拟了肝上皮组织与血管的相互作用，形成了含有人工血管的肝类器官（BVLO），重建了人类胆管结构，为研究先天性胆道疾病提供了一个有效的体外模型。
2024-09-04
谭俊团队近期在阿尔茨海默疾病治疗研究中有了新突破，安域生物新药近日提交CDE评审
近日，安域生物科技（杭州）有限公司（以下简称“安域生物”）的创始人谭俊教授及其研究团队，在国际知名学术期刊《EMBO Molecular Medicine》上发表了题为&ldq
2024-10-15
Science：利用新型脂质纳米颗粒在体内进行干细胞基因编辑，肺部疾病治疗迎来革命性变革
通过对标准脂质纳米颗粒的巧妙改良，该团队为肺部体内基因编辑平台奠定了基础，并有可能将其应用于其他组织。这项研究中描述的方法有可能为遗传病患者带来长效治疗。
2024-10-30