葛兰素史克三联疗法治疗哮喘III期临床达主要终点
英国药企葛兰素史克（GSK）与合作伙伴Innoviva近日联合公布了肺病新药Trelegy Ellipta（糠酸氟替卡松/乌美溴铵/维兰特罗，FF/UMEC/VI）治疗哮喘的关键性III期临床研究CAPTAIN（NCT02924688）的积极顶线结果。该研究是一项随机、双盲、阳性药物对照、6个平行组、全球多中心研究，在接受ICS/LABA（＞250mcg/天丙酸氟替卡松或等效物）维持药
RNAi疗法达到3期临床终点 即将完成滚动新药申请
日前，Alnylam Pharmaceuticals公司宣布，该公司靶向氨基乙酰丙酸合成酶1（ALAS1）的RNAi疗法givosiran，在治疗急性肝卟啉症（AHP）的3期临床试验中达到重要终点和多项次要终点。这一结果在奥地利维也纳举行的国际肝脏大会上公布。AHP是一类罕见遗传病，其特征是可能危及生命的疾病发作。对某些患者来说，长期衰弱性症状会对他们的日常生活和生活质量产生负面影响。
干细胞疗法又有新进展，有望替代肾脏移植手术！
近日，维克森林再生医学研究所（WFIRM）科学家们在研究利用治疗性细胞来修复的方式治疗肾脏相关疾病，目前在临床研究中获得初步成效，有望将来代替肾脏移植术。研究者向疾病肾脏注入了人体羊水干细胞。10周后通过测量废物水平，发现肾脏功能有所改善。“我们的结果表明，这种现成可得的干细胞，有望为受慢性和衰弱性肾脏疾病折磨的患者提供替代疗法。”这项研究的主要作者之一、WFIRM再生医学教授James J. Y
美国FDA授予酶替代疗法RVT-801治疗法韦尔病的孤儿药资格和快速通道资格
2019年3月28日讯 /生物谷BIOON/ --Enzyvant是一家专注开发创新性疗法治疗罕见病的生物医药公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予RVT-801罕见儿科疾病资格和快速通道资格。在美国和欧盟，RVT-801之前还被授予了孤儿药资格。RVT-801是一种实验性酶替代疗法（ERT），目前处于临床前开发阶段，开发用于法韦尔病（Farber disease）的治疗，这
最具潜力疫苗ResVax错失主要终点 但减少婴儿病毒感染住院
Novavax是一家临床阶段生物技术公司，致力于利用其专有的病毒样颗粒技术开发新型高效重组疫苗，抗击全球多种传染性疾病。该公司先导候选产品ResVax是一种以磷酸铝为佐剂的呼吸道合胞病毒（RSV）融合（F）蛋白重组纳米颗粒疫苗，目前正开发通过免疫孕妇使婴儿获得对RSV的抵抗力，这可能为婴儿在出生后的头几个月内免受RSV疾病侵害提供最好的方法。2月28日，该公司公布了ResVax全球II
眼科新药teprotumumab达到3期终点 有望成为首款获批疗法
Horizon Pharma宣布，其此前曾获得FDA颁发的突破性疗法认定，孤儿药资格以及快速通道资格的在研单抗眼药teprotumumab，在用于治疗活跃期甲状腺眼病（TED）的3期试验中，达到了主要和所有次要终点。总部位于爱尔兰都柏林的Horizon，是一家专注于免疫相关的罕见疾病和风湿性疾病的生物医药公司。Teprotumumab的上市申请预计将在今年年中向FDA提交。常常发生在患有甲状腺功能
欧洲首个苯丙酮尿症（PKU）酶替代疗法Palynziq将在2019Q2获批上市
2019年3月1日讯 /生物谷BIOON/ --BioMarin是一家全球化的生物技术公司，致力于开发和商业化创新疗法，用于患有严重和危及生命的罕见和超级罕见遗传性疾病患者，该公司拥有7个商业化药物和多个临床和临床候选药物。近日，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布积极审查意见，推荐批准Palynziq（pegvaliase）注射液，用于尽管接受先前可用的治疗方
PNAS:细胞替代疗法可用于治疗肌营养不良症
2019年2月16日 讯 /生物谷BIOON/ --明尼苏达大学医学院最近一项研究为利用细胞疗法治疗肌营养不良带来了新的希望。在这一发表在美国国家科学院院刊（PNAS）上的研究中，作者深入地研究了体外产生的细胞如何达到肌肉再生的目的。（图片来源：www.pixabay.com）多年来，研究者们率先在体外从多能干细胞培养分化产生肌肉干/祖细胞。这些细胞在移植到患有肌营养不良症的小鼠后能够产生新的功能
再鼎医药License in新药Ⅲ期临床达到主要终点
近日，美国生物制药公司MacroGenics旗下在研新药Margetuximab单抗的Ⅲ期关键性试验达到了主要终点，拟用于HER2阳性转移性乳腺癌患者治疗，预计2019年内即将向FDA提交上市申请，随后再鼎医药股票大涨。再鼎License in新药品种Margetuximab单抗是一款FC片段优化的靶向人表皮生长因子受体2（HER 2）的单克隆抗体药物。去年11月，再鼎医药与美国生物医
想戒烟 是电子烟成功率高还是尼古丁替代疗法效果好？
在大型随机对照试验中，电子烟戒烟效果是尼古丁替代疗法的两倍。这是发表于《新英格兰医学杂志（NEJM）》的一篇最新研究结果。在美国FDA尚未批准电子烟作为戒烟疗法的当下，这则研究引起了学界对戒烟疗法的热议。这项研究由英国国家健康研究所（NIHR）资助，并获得了英国癌症研究中心的支持。研究在英国招募了886名有依赖性的吸烟者，其中绝大多数是中年人。受试者被随机分配接受3个月的尼古丁替代疗法