FDA批准甲状旁腺功能减退激素替代疗法上市
TransCon PTH是一种长效甲状旁腺激素（PTH）前药，旨在将HP患者的PTH恢复至生理水平，以解决HP导致的血钙含量降低、血液磷酸盐水平升高等问题。
2024-08-13
舒易来/何英姿团队开发多位点表达的基因替代疗法，恢复DFNB111耳聋小鼠模型听力
该研究提示了基于AAV基因治疗Mpzl2相关耳聋的潜力，并为靶向耳蜗中不同细胞类型中表达的其他耳聋相关基因的基因治疗提供了概念验证。
2024-09-23
Nature：科学家有望开发出阿片类药物替代化合物，既能缓解机体疼痛又不会产生额外副作用
本文研究结果揭示了靶向作用G蛋白偶联受体中的隐藏口袋结构如何增强外周选择性、偏倚信号转导、期望的体内药理学特性和不良反应的减少，这对于人类慢性疼痛治疗具有重大意义。
2025-03-09
巨头“认栽”，基因疗法还有未来吗
2025-03-07
Nat Genet：染色体混乱或会促进白血病对疗法的耐受 有望帮助开发新型靶向性疗法
通过解析CK-AML的动态基因组特征、表型和功能复杂性，本文研究发现或能为揭示白血病干细胞的特征并对其进行靶向作用提供了临床相关的途径。
2024-12-20
BJS：科学家利用免疫疗法和靶向放射疗法促使肝脏肿瘤缩小，从而使得肝癌患者手术成为可能
来自美国塔斯夫大学医学院等机构的科学家们通过研究描述了通过使用免疫疗法和靶向放射疗法（TARE，targeted radiation therapy）成功对患者机体的肿瘤进行切除。
2025-02-13
CAR-T细胞疗法研究进展（第48期）
2025-02-28
Nature Medicine：巨噬细胞疗法——肝硬化治疗的全新突破
在肝病治疗领域，新疗法的开发迫在眉睫。该研究通过创新性的细胞疗法尝试，为患者提供了新的希望，同时也为医学界揭示了巨噬细胞在肝修复和抗纤维化过程中的潜力。
2025-01-15