Sci Adv：上海交通大学夏强等团队研究开发了一种基于mRNA的蛋白质替代疗法，用于治疗PH1
该研究开发了一种基于mRNA的蛋白质替代疗法，用于治疗PH1，以恢复正常的乙醛酸至甘氨酸代谢。
2025-04-21
FDA批准甲状旁腺功能减退激素替代疗法上市
TransCon PTH是一种长效甲状旁腺激素（PTH）前药，旨在将HP患者的PTH恢复至生理水平，以解决HP导致的血钙含量降低、血液磷酸盐水平升高等问题。
2024-08-13
舒易来/何英姿团队开发多位点表达的基因替代疗法，恢复DFNB111耳聋小鼠模型听力
该研究提示了基于AAV基因治疗Mpzl2相关耳聋的潜力，并为靶向耳蜗中不同细胞类型中表达的其他耳聋相关基因的基因治疗提供了概念验证。
2024-09-23
Science：人工智能设计的T细胞受体替代品或可加速精确的癌症免疫治疗
研究团队成功研发出针对11种pMHC靶标的特异性结合剂，包括与肿瘤、HIV以及癌细胞产生的突变蛋白相关的靶标。
2025-08-26
Sci Transl Med：哮喘疗法新突破！肝脏免疫疗法有望实现患者疾病长期缓解
LIT疗法的开发挑战了传统过敏原免疫疗法缓慢且风险较高的过程。通过利用机体自身的耐受机制，LIT实现了更快、更安全的治疗结果。
2025-04-24
历史性转折：FDA宣布逐步取消药物的动物实验要求，用AI及类器官替代，以降低药品价格
FDA 通过整合类器官/器官芯片、AI 计算模型、体外检测等新方法论技术以及政策改革和跨部门协作，旨在建立以人体为中心的药物安全评估体系，推动监管科学进入“后动物实验时代”。
2025-04-16
历史性转折：FDA宣布逐步取消药物的动物实验要求，用AI及类器官替代，以降低药品价格
FDA 将通过一系列方法减少、改进或可能替代动物实验要求，包括基于人工智能（AI）的毒性计算模型、实验室环境中的细胞系和类器官毒性测试。
2025-04-16
中国细胞与基因疗法（CGT）研发趋势
中国CAR-T细胞疗法上市后风险管理的特点是围绕产品全生命周期进行全面管控，严格保障患者安全并确保治疗效果，尤其注意监测继发性恶性肿瘤（如T细胞淋巴瘤）的出现。
2025-08-06