肥厚性心肌病(HCM)新药！新一代心肌肌球蛋白抑制剂CK-274 2期临床疗效显著，箕星药业引进中国开发!
CK-274是新一代口服小分子心肌肌球蛋白抑制剂，可降低心肌收缩力，解决HCM中的心肌过度收缩。
罕见眼科疾病：斯特格氏病(STGD)变革性里程碑！美国FDA授予ALK-001(C20-D3-维生素A)突破性疗法认定！
ALK-001是一种化学修饰的维生素A，是唯一获治疗STGD突破性药物资格的疗法。
eprenetapopt+阿扎胞苷治疗TP53突变型骨髓增生异常综合症(MDS)和急性髓性白血病(AML)：疗效显著!
eprenetapopt是一款p53再激活剂，可重新激活突变型p53蛋白的活性，诱导程序性死亡。
Nature子刊：酵母菌“变身”工程益生菌，可用于治疗炎症性肠病
炎症性肠病（IBD）是一种复杂的胃肠道慢性炎症性疾病，包括克罗恩病和溃疡性结肠炎。临床常表现为腹痛、腹泻、血便、体重减轻等，目前还很难根治，大多数可用的IBD疗法会抑制全身的免疫系统，增加患者感染和患某些类型癌症的风险，因此对于IBD的治疗仍需不断探索。共生微生物群是目前医学研究的热点话题，在正常情况下，由微生物细胞和它们所包含的基因
Pharmacology & Therapeutics：糖尿病性心肌病的细胞机制和推荐的药物治疗方案
糖尿病(DM)与一种特殊的心脏表型相关，其特征是结构和功能改变。这种所谓的糖尿病性心肌病(DM CM)与临床相关，因为DM患者表现出较高的心力衰竭发生率。从机制上讲，几个参数在心肌细胞水平上相互作用，导致炎症、凋亡、活性氧增加和钙信号改变。这反过来会引起功能性心肌改变，尤其可能导致糖尿病患者的临床结局恶化。因此，迫切需要有效的治疗选择。本文就目前推荐的糖尿病
Nat Cancer：一种新型组合性疗法或有望帮助治疗急性髓性白血病
2021年6月30日 讯 /生物谷BIOON/ --侵袭性对疗法耐药的难治性急性髓性白血病（AML）患者的预后结果往往较差。近日，一篇发表在国际杂志Nature Cancer上题为“Combined inhibition of XIAP and BCL2 drives maximal therapeutic efficacy in genetically d
1型糖尿病首个疾病修正疗法！预防性免疫治疗单抗teplizumab遭美国FDA拒绝批准：但与疗效无关!
teplizumab 2周疗程治疗将疾病风险↓50%、发病推迟≥2年，有潜力成为第一种可预防/延缓高危人群发展为临床1型糖尿病（T1D）的疗法。
Nat Med：工程化的酵母益生菌或有望帮助治疗人类炎性肠病
2021年6月30日 讯 /生物谷BIOON/ --炎性肠病（IBD，Inflammatory bowel disease）是机体胃肠道的一种复杂慢性炎性障碍，由机体共生微生物和宿主细胞所产生的胞外三磷酸腺苷（eATP）能够激活嘌呤信号，并促进肠道炎症和病理学表现。生活在人类肠道中的微生物世界会对人类健康产生深远的影响，包括炎性肠病在内的多种疾病都与这些微生
Mol Psych：开发出一种有望治疗阿尔兹海默病的新型潜在的非侵入性技术
2021年6月29日 讯 /生物谷BIOON/ --进行性的生理性老化与机体的认知性能受损及无法诱导长时程增强作用（LTP）有关，而LTP是机体记忆的一种电生理相关因素。近日，一篇发表在国际杂志Molecular Psychiatry上题为“Low-intensity ultrasound restores long-term potentiation an