华人学者联合创立,RNA编辑疗法公司完成9000万美元融资,计划明年进行临床试验
该研究开发的基于ADAR酶的RNA编辑方法RESTORE,并使用该方法成功编辑了人类细胞系和人类原代细胞,展示了对导致α-1抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)的临床相关突变的RNA编辑。
2024-08-03
精准核子疗法新曙光!Nature:我国科学家研发'智能弹头'精准定位肿瘤,有望增强放射性核素疗法在癌症治疗中的应用
在这项新的研究中,刘志博教授课题组在放射性药物中加入了一种基于硫(VI)氟化物交换(SuFEx)化学的接头(linker),以增强对肿瘤的精确靶向性,使其迅速从血液中排出,并在肿瘤部位充分保留。
2024-06-13
JITC:新研究表明靶向EphA3的CAR-T细胞有望治疗胶质母细胞瘤
这项研究目前仍处于早期阶段,预计将进入该疗法的1期临床试验,试验对象涉及EphA3阳性胶质母细胞瘤患者。该临床试验预计将于明年启动。
2024-08-29
Cell:细胞因子IL-4让卵巢癌对免疫疗法产生抵抗性,靶向IL-4有望可能克服这一点
Perturb-map 结合了最先进的空间成像技术,增强了传统的基因编辑 CRISPR 筛选技术,即同时对数百个基因进行“扰动”。
2024-11-01
《先进科学》:山东大学团队发现促进α-Syn蛋白降解的新机制,为帕金森病带来治疗新靶点!
该研究揭示了,OTUD5主要通过促进α-Syn的K63连接的多泛素化,来调节α-Syn的降解,进而发挥保护多巴胺能神经元的作用。
2025-01-25
新研究揭示重复150次以上的CAG重复扩增驱动亨廷顿病产生的新机制
这项新的研究表明这种遗传性的基因突变本身不会伤害脑细胞。相反,这种突变在几十年内是无害的,但会慢慢变成一种剧毒的形式,然后迅速杀死脑细胞。
2025-01-20
Cell:新研究揭示压力诱导的记忆泛化机制,有望开发出治疗创伤后应激障碍等疾病的新方法
内源性大麻素受体的功能就像高级俱乐部的天鹅绒绳索。当压力诱导释放过多内源性大麻素时,天鹅绒绳就会掉落,从而形成更普遍的厌恶恐惧记忆。
2024-11-28
Cell Res:湘雅医院罗湘杭团队发现睡眠的诱导的一种新激素——Raptin,能够抑制食欲和肥胖
该研究发现了一种睡眠诱导的下丘脑激素,并将其命名为 Raptin,该激素可以抑制食欲和肥胖,从而为治疗肥胖提供了潜在新途径。
2025-02-05