柳叶刀:柴人杰团队通过AAV基因疗法成功恢复成年耳聋患者听力
结果表明,即使是患有 OTOF 相关耳聋的成年患者,也能从基因治疗中获益。基因疗法可能比人工耳蜗植入术提供更自然的听力,有可能为老年患者更快带来功能上的益处。
2025-03-11
Cell:基因组监测可作为开发精准噬菌体疗法的有效工具
这项工作探讨了基因组监测指导下的精准噬菌体治疗的前景,通过绘制CRAB的遗传多样性和地理分布图,开发并设计了噬菌体混合物,可能成为解决CRAB感染者耐药问题的有效策略。
2024-10-23
Science:破坏特殊基因或能预防T细胞耗竭从而改善免疫疗法的疗效
研究者表示,Asxl1能破坏其赋予T细胞优越的长期治疗潜力,而这或许是未来科学家们设计基于T细胞的免疫疗法的一种非常有希望的策略。
2024-10-16
患上必死绝症后,夫妻俩转行研究自救,通过碱基编辑疗法,延长50%寿命
研究团队首先在人类细胞中证实,碱基编辑器(BE3.9max)能够在人类细胞中有效地实现了对 PRNP R37X 编辑。
2025-01-19
柳叶刀:AAV基因疗法,帮助遗传性失明儿童重见光明
该研究首次证明了 AIPL1 基因疗法在儿童中的安全性和有效性,能够显著改善视力及生活质量,此外,视力的改善还可能促进儿童语言、社交和运动能力的正常发展。
2025-02-24
获批关键II期临床,君赛 GC101 TIL 疗法更安全、更优效
2024-12-05
Nat Commun:科学家有望利用两种抑制剂药物联合有效治疗化生性乳腺癌患者
本文研究结果表明,联合抑制iNOS和PI3K或许能作为一种独特的策略来降低化生性乳腺癌患者的化疗耐受并改善其临床治疗结果。
2025-02-26
Nature | 张恒/邓增钦团队联合揭示新型CRISPR–Cas系统的分子功能机制
该研究首次对Ⅶ型CRISPR–Cas系统的功能进行了表征,深入阐明了这一系统独特的组装机制、底物RNA识别和切割模式。
2024-08-16