《科学》：基因编辑新突破！科学家首次实现肺部基因编辑，单次治疗效果持续达22个月，有效对策囊性纤维化
ung SORT LNP的效果相当持久，在实验第660天仍旧能够观察到很高的编辑率。分析结果可见，第二次注射后，已经有超过32%的肺细胞被编辑，在第7天上升到51%，并持续至实验结束。
2024-06-16
Cell：新的研究探索大脑如何感知身体的位置和运动
这项新的研究凸显了任务驱动建模在神经科学中的潜力。与直接预测神经活动的传统方法不同，任务驱动的神经网络模型可以让人们深入了解感官处理的基本计算原理。
2024-03-27
甲状旁腺激素展现惊人潜力，为非手术疗法开辟新径
这项研究不仅为骨关节炎治疗领域带来了革命性的视角转变，更强调了软骨下骨修饰疗法在延缓疾病进展中的潜在价值，为数亿饱受骨关节炎折磨的患者点亮了康复的希望之光。
2024-05-13
Cell：新研究成功构建出模拟 tau 蛋白聚集物扩散的人类神经元模型
为了阻止tau传播，Gan团队采用CRISPRi筛选技术让一千个基因失活，以确定它们在tau传播中的作用。他们发现了500个对tau丰度有重大影响的基因。
2024-04-24
Nat Aging：新研究指出特定脂类的存在表明组织老化，可以通过运动来降低
一类脂质，即双（单酰基甘油）磷酸酯（bis(monoacylglycero)phosphate, BMP），在老龄小鼠的所有组织中都有所升高。
2024-04-19
研究揭示跨膜蛋白SIDT1调控人类核酸摄取的分子机制
RNA干扰是指由双链RNA诱导的基因沉默现象，在细胞发育和抗病毒免疫等生物学过程中发挥重要作用，并被用作基因功能研究和疾病治疗的遗传工具。
2023-12-12
AACR速报：mRNA新抗原疫苗，对胰腺癌患者产生持久免疫反应
该研究开发了一种个性化mRNA疫苗策略——autogene cevumeran（BNT122），该疫苗通过mRNA表达胰腺导管腺癌患者的20种新抗原，使用脂质纳米颗粒进行静脉注射给药。
2024-04-09
中国学者一作Science论文，开发新型AAV载体，为大脑疾病基因治疗带来新选择
在这项研究中，研究人员以人转铁蛋白受体（hTfR1）为目标，该蛋白在人血脑屏障中高表达，长期以来被作为旨在到达大脑的抗体疗法的目标。
2024-05-19
Science：新研究发现可以感知吸入的水和胃酸反流的神经内分泌细胞
对神经内分泌细胞与咳嗽反射之间关系的新理解，未来可能催生提高敏感度及防止吸入液体的方法，甚至可能针对与胃酸逆流相关的慢性咳嗽提供潜在的治疗手段。
2024-04-26