Nat Med：利用碱基编辑技术有望治疗由斯塔格特病引起的视力丧失
研究开发出一种针对基因组中特定位点的核苷酸腺嘌呤的分子系统。使用修饰的病毒载体将该系统递送到视网膜细胞中，他们的目标是校正与斯塔格特病相关的最常见突变。
2025-01-16
Nature Medicine ：I型糖尿病的治疗突破！司美格鲁肽能否成为新选择？
该研究首次以随机双盲交叉试验的形式，探讨了司美格鲁肽作为AID系统的辅助疗法是否能为T1D患者带来更好的血糖控制以及其他代谢改善。
2025-01-12
重磅：拓领博泰罕见病1.1类新药获国家药监局批准临床试验
2025-01-02
BMC Med：早期烟草烟雾暴露或是成年慢性肾脏病的隐匿“导火索”
早期烟草烟雾暴露可能增加成年期CKD发病风险，MVPA可修饰该关联，应大力推广从孕期到儿童期和青少年期的控烟措施，尤其是对无推荐MVPA者，以降低CKD发病率。
2024-12-06
《分子精神病学》：去斑块，消炎症，还促神经再生！科学家证实，神经生长因子小分子类似物有治疗阿尔茨海默病的潜力
该研究揭示了BNN27多方面的神经保护作用，主要包括减少Aβ负担、恢复突触功能、减轻神经炎症，促进神经再生和改善认知功能等等。
2024-12-04
《神经病学》：p-tau又赢了！在早发性或非典型性痴呆症患者中鉴定阿尔茨海默病，血液p-tau217较FDG-PET准确性更高
[18F]FDG-PET和血浆p-tau217在鉴别参考标准AD生物标志物方面具有相似的特异性（均为70%），但是血浆p-tau217表现出更高的敏感性和总体准确性。
2025-01-06
阿尔茨海默病致病机制的世纪之辩
经过十余年迭代优化，科学家最终将靶点锁定在Aβ聚集级联反应中最具毒性的可溶性寡聚体阶段。新一代抗体药物终于突破瓶颈——2023年完全获批的仑卡奈单抗（Lecanemab）标志着精准医疗的重大突破。
2025-03-29
