Nature | 创新尝试:首次在人体淋巴结中培育'微型肝脏'
这种新疗法有潜力显著改变器官移植和治疗慢性肝病的现状。这种疗法不仅能够为患者提供一种新的治疗选择,还能减少对传统肝脏移植的需求,从而可能减轻现有的器官短缺压力。
Nat Commun:我国科学家开发出微型化的Cas13,有望简化基因编辑
CRISPR-Cas 在治疗和治愈人类疾病方面大有可为。科学家们可以通过腺相关病毒(AAV)载体将CRISPR元件导入大量哺乳动物细胞,这是为数不多的方法之一。AAV载体很小,因此很难将大型 Cas
Science子刊:在人类大脑中植入微型装置,帮助治疗致命脑肿瘤
由于该设备是在肿瘤还在体内时就开始工作,因此通过这种方式进行实验,可以获得无与伦比的能力,来评估多种不同药物对肿瘤微环境的影响。
中国科研人员开发全球首个来自生命三域之一古菌域的微型基因编辑工具
该团队在细菌体内验证了SisTnpB1的靶向切割活性。通过设计靶向质粒等外源遗传元件的引导RNA,SisTnpB1系统可以在细菌体内37℃条件下实现特异性切割并消除这些遗传元件。
重磅丨 环特脑类器官模型构建成功,助力脑科学研究新时代
近日,环特生物脑类器官模型构建成功,其功能组织结构与大脑相似,可部分重现人类大脑发育、疾病发生的进程,用于模拟人脑发育和帕金森、阿尔茨海默、脑卒中、抑郁症等疾病发生。
Nature子刊:胥春龙/周英思/胡纯一团队改造微型基因编辑工具TnpB-ωRNA,用于体内基因治疗
该研究首次展示了工程化改造ωRNA*可以显著提高TnpB编辑活性,而且证明了改造后的TnpB-ωRNA*在模型制备和遗传疾病基因编辑治疗中的应用潜力。
科研人员开发出新型TnpB微型基因编辑工具
该研究建立了适用于TnpB编辑器的大规模筛选体系,进一步证明了TnpB在转座子扩张中的功能,并对这一类编辑器进行了系统的功能解析,从而获得了目前最小的具备原创知识产权的微型基因编辑器。考虑到体内基因治
研究揭示抗肺动脉高压药物介导的前列环素受体激活以及配体选择性机制
目前,IP与其选择性配体复合物的关键结构缺失,以及IP的配体识别、激活机制和决定药物选择性的分子机制等科学问题目前尚未解决,阻碍了IP高选择性激动剂的开发。
Science:无需颅脑手术的微型超柔韧神经探针为活体脑研究开辟了新的潜力
在一项新的研究中,来自美国斯坦福大学和哈佛大学医学院的研究人员开发出了微小、超柔韧的网状神经探针,可以植入啮齿动物大脑中100微米以下的血管中。相关研究结果发表在2023年7月21日的Science期