精准突破囊性纤维化无义突变！Biomed Pharmacother：多模态单细胞技术助力药物筛选新发现
本研究构建携带囊性纤维化跨膜传导调节因子-S308X无义突变的患者特异性诱导多能干细胞气道类器官，结合多模态单细胞技术，揭示疾病炎症机制，筛选出氯沙坦等潜在药物，为相关囊性纤维化治疗提供新方向。
2025-09-08
避免“帽子化”
2025-01-21
天地人和生物：从 “原料-设备-工艺” 全链国产化，筑牢生物纯化填料的中国根基
从分子级的原料合成，到千米级的智能产线，天地人和的国产化故事不仅是一家企业的突围，更是中国制造业从 “单一替代” 到 “系统重构” 的缩影。
2025-04-21
Gut：揭示肝纤维化发生的新型机制或有望帮助开发新型个体化靶向性疗法
本文研究强调了ECM1的肝脏保护效应，其能干预LTGF-β1激活的介导子，这就表明，ECM1或其代表肽类能作为人类慢性肝脏疾病的潜在抗纤维化疗法。
2024-12-26
Nature：科学家如何利用遗传性的癌症风险来开发新型有效的个体化抗癌疗法？
本文研究不仅揭示了 BRCA2 基因在 DNA 修复中的新角色，还为改进现有的 PARP 抑制剂治疗提供了新的思路。
2025-04-28
Adv Sci：芯片“种”出预血管化肝胆类器官！有望像“补丁”一样修复受损肝脏和胆管组织
研究通过非实质细胞移植策略，在芯片上高通量制备预血管化人肝胆类器官，其可整合入小鼠血管网络、自我组织成肝组织样结构，为肝脏疾病治疗和再生医学提供新途径。
2025-05-15
攻克囊性纤维化有新招！Biomedicines研究发现腺病毒和腺相关病毒载体可高效转导肺类器官
本研究发现重组腺病毒5型和重组腺相关病毒6型、9型能高效转导人诱导多能干细胞来源的肺类器官，且对基底和分泌细胞具有高嗜性，为囊性纤维化基因治疗奠定了基础。
2025-05-13
Nature子刊：于杰团队等揭示人源牛磺酸转运蛋白TauT的二聚化和底物识别机制
该研究揭示了脂质微环境对 TauT 寡聚化的重要调控机制，以及 TauT 底物结合、识别和转运的分子机制，将有助于为理解 TauT 功能和探索牛磺酸缺乏相关疾病的潜在治疗策略提供一个结构框架。
2025-07-11