Cell子刊：胥春龙团队等改造IscB-ωRNA基因编辑系统，通过单个AAV递送治疗遗传病
该研究成功地通过工程改造转座子相关的CRISPR祖先系统：IscB-ωRNA系统，提高了IscB-ωRNA的基因敲除和碱基编辑效率，并在小鼠代谢疾病模型中验证了优化的IscB-ωRNA系统用于基因编辑
2024-11-22
Cell：新研究表明细菌防御系统DdmDE有潜力用于基因组编辑
Fu团队实验的初步数据表明，DdmD切割质粒后剩余的质粒片段可以作为向导DNA片段，DdmE可以与之结合，从而重复执行这一过程。
2024-09-19
刘如谦创立的表观遗传编辑公司发布临床前数据，只需一针，持久降低“坏胆固醇”，预防心脏病风险
这项研究揭示了表观遗传编辑技术在调控基因表达方面的巨大潜力，特别是在治疗高胆固醇血症等慢性疾病中，通过持久、可逆地抑制 PCSK9 表达水平，表观遗传编辑技术有望成为一种“一劳永逸”的治疗方法。
2025-02-12
蔡宇伽/洪佳旭团队开发基于病毒样颗粒的新型基因编辑递送工具，为亨廷顿病治疗带来新希望
研究团队表示，RIDE 系统的成功开发为亨廷顿舞蹈症的治疗带来了新希望，并有望在未来应用于其他神经退行性疾病和遗传性疾病的治疗。
2025-02-12
张锋最新论文：开发最小化免疫原性的CRISPR核酸酶，为更安全的基因编辑疗法奠定基础
该研究对用于 CRISPR 基因编辑治疗的 Cas 核酸酶 SaCas9 和 AsCas12a 进行了理性工程化改造，设计出了具有最小化免疫原性的 SaCas9 和 AsCas12a 突变体。
2025-01-12
时空特异性蛋白质递送及基因编辑研究方面获进展
本研究通过设计金属配位超分子（MOC）的层级自组装，并利用蛋白质表面氨基酸的氢键作用，构建了具有组织特异性的超分子纳米颗粒（LSNPs），发展了时空特异性蛋白质递送新方法。
2024-09-02
Nature子刊：陈斯迪团队开发多种Cas12a 敲入小鼠模型，用于多重基因组编辑、疾病建模和免疫细胞工程
在这项最新研究中，陈斯迪教授团队开发了一系列背景为 C57BL/6 的 Cre 依赖的条件性表达小鼠或组成性表达 Cas12a 小鼠模型，包括 LbCas12a 和高保真增强版 AsCas12a。
2025-03-25
Nature Biotechnology：从基因修复到基因不稳定性：AZD7648在基因组编辑中的巨大潜力与风险
AZD7648作为一种HDR增强剂，在提高基因组编辑效率方面展现出了巨大的潜力，特别是在某些基因治疗的应用中，有望实现高效的基因校正。
2024-12-04