Nature:科学家发现人类心脏病风险的新型生物学驱动因素
本文研究中研究人员提出了一种新型模型,即人类冠状动脉疾病风险是由内皮细胞中的特定转录通路中的因果基因的趋同性部分驱动的。
2024-02-22
Genome Med:人类帕金森疾病和炎性肠病之间的神秘遗传关联
这项研究不仅证实了LRRK2在炎性肠病和帕金森病之间的重要联系,还发现了一系列与炎症和自噬相关的新型基因,为两种疾病病理学研究拓展了新视野,强调了治疗干预在调控全身性炎症中的核心价值。
2024-05-31
JCO:科学家有望开发出治疗人类白血病早期复发的新型联合疗法
这是科学家们有史以来第一次利用先发制人的MRD靶向性手段的前瞻性试验,其会促使一种名为INTERCEPT的新的国家试验的发展,该试验是由澳大利亚白血病和淋巴瘤研究组织进行协调。
2024-04-27
NEJM重磅:GLP-1类药物,在临床试验中减缓帕金森病的进展
这项2期临床试验表明,在早期帕金森病患者中,相比安慰剂,Lixisenatide在治疗12个月时减缓了患者运动障碍的进展,但与胃肠道副作用有关,还需要更长时间和更大规模的临床试验来确定安全性。
2024-04-06
Mol Psych:科学家有望利用超声疗法来治疗人类阿尔兹海默病
这项研究强调了超声波频率的选择、认知功能的改善与β淀粉样蛋白清除的独立性,这对于规划未来针对人类阿尔茨海默病的临床试验至关重要。
2024-04-09
诺和诺德公布血友病双抗III期临床结果
Mim8是诺和诺德利用Genmab的DuoBody技术平台开发的一款模拟凝血因子VIIIa(FVIIIa)作用的双抗药物,通过皮下注射给药。
2024-06-28
Alnylam ATTR淀粉样变性心肌病新药III期研究成功,即将递交上市申请
Vutrisiran是一种双链小干扰RNA(siRNA),靶向突变型和野生型转甲状腺素蛋白(TTR)信使RNA。
2024-06-25
Cell Res:张冰/朱丹团队开发碱基编辑疗法,有效预防先天性心脏病
该研究构建了一种携带人类MYBPC3基因截短突变的转基因小鼠模型,该模型会发展为早发性严重心肌病,并迅速演变为心脏功能不全,具有人类双等位基因MYBPC3基因截短突变患者的关键特征。
2024-02-16
SHLP2基因突变可预防帕金森病并启发新疗法
南加州大学伦纳德·戴维斯老年学学院的一项新研究表明,一种小蛋白质中先前未被识别的基因突变可对帕金森病提供显著的保护,并为探索潜在治疗方法提供新方向。
2024-01-08