艾伯维与Voyager开发新型基因疗法，治疗帕金森病及其他突触核蛋白病
2019年2月26日讯 /生物谷BIOON/ --美国生物技术巨头艾伯维（AbbVie）近日宣布与临床阶段基因治疗公司Voyager Therapeutics达成一项独家全球合作和选择权协议，开发和商业化靶向病理性α-突触核蛋白的载体化抗体疗法，治疗帕金森病和其他以错误折叠α-突触核蛋白异常积累为特征的疾病（突触核蛋白疾病）。根据协议条款，Voyager Therapeutics将获得一笔6500
Sarepta以1.5亿美元收购Myonexus，开发5款罕见病创新疗法
2019年02月28日/生物谷BIOON/--Sarepta Therapeutics是是一家专注于开发精准基因疗法治疗罕见性疾病的生物技术公司。近日，该公司宣布，已行驶选择权，以1.5亿美元收购Myonexus Therapeutics，后者是一家临床阶段的生物技术公司，正在开发变革性的基因疗法，治疗5种类型的LGMD（LGMD2E、LGMD2D、LGMD2B、LGMD2C、LGMD2L）。这也
Neurocrine抢下Bankroll Voyager帕金森病基因疗法使用权
动脉网通过外媒获悉，美国生物制药公司Neurocrine近日宣布同意向Voyager Therapeutics（简称“Voyager”）支付1.15亿美元现金，以每股11.96美元的价格收购Voyager价值5000万美元的股票。Neurocrine将获得Voyager的VY-AADC（一种治疗帕金森氏症的实验性基因疗法）的使用权，但要承担后期临床开发费用。VY-AADC目前处于中期测
FDA批准白血病新疗法！Sprycel联合化疗用于Ph+ALL儿科
百时美施贵宝（BMS）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准扩大Sprycel（dasatinib，达沙替尼，中文品牌名：施达赛）的适应症，联合化疗用于1岁及以上新确诊的费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ALL）儿科患者的治疗。FDA通过优先审查程序对Sprycel给予了批准，此次批准标志着Sprycel第二个儿科白血病适应症，同时使该药成为首个也是唯一一个用于Ph+ALL儿科患者的
Eur J Neurosci：经过CRISPR/Cas9n编辑的干细胞有望治疗帕金森病
2018年12月31日/生物谷BIOON/---在英国，帕金森病的发病率大约为1/350。在一项新的研究中，来自英国爱丁堡大学和UCB制药公司（UCB Pharma Ltd.）的研究人员在改善一种新出现的治疗帕金森病的方法上迈出了关键一步。这一进展可能有助于开发一种有希望的称为细胞替代疗法（cell replacement therapy）的疗法。专家们希望这种涉及将健康细胞移植到被帕金森病破坏的
澳大利亚阿尔茨海默病新疗法将临床试验
据澳大利亚媒体近日报道，一种有望逆转阿尔茨海默病患者病情并恢复大脑记忆功能的新疗法将于明年在澳大利亚进行临床试验。阿尔茨海默病又称老年痴呆症，症状包括记忆障碍、失语以及行为改变等。过去研究认为，该病的一大成因是贝塔淀粉样蛋白在脑中积聚形成斑块，导致脑细胞死亡。这项疗法使用超声波技术激活脑中的小胶质细胞，以清除患者脑部的淀粉样蛋白斑块。主持研究的澳大利亚昆士兰大学教授于尔根·格茨说，人体
治疗急性髓细胞白血病的新疗法
2018年12月11日 讯 /生物谷BIOON/ --快速筛查白血病细胞的药物敏感性和耐药性的进展使科学家更接近于针对急性髓性白血病（AML）的患者定制治疗。对白血病干细胞的药物反应的研究可以揭示为什么一些治疗尝试不成功或为什么最初有希望的治疗结果不能维持。AML是某些血液形成细胞的严重疾病。在这种疾病中，骨髓中通常发育成白细胞的某些早期前体细胞不能正常成熟。它们仍被冷冻为原始细胞，称为胚细胞，无
Science子刊：揭示GAD基因疗法降低帕金森病症状机制
2018年12月5日/生物谷BIOON/---帕金森病（Parkinson’s disease, PD）是最为流行的突触核蛋白病（synucleinopathy），也是全球第二大常见的神经退行性疾病，影响着大约2%的60岁以上人群，发病率仅次于阿尔茨海默病。这种疾病的病理特征是大脑黑质纹状体中多巴胺能神经元的大量丢失，同时伴随着慢性神经炎症、线粒体功能障碍以及以路易小体（Lewy body）形式存
帕金森病最新研究进展
2018年11月30日/生物谷BIOON/---帕金森病（Parkinson’s disease, PD）是最为流行的突触核蛋白病（synucleinopathy），也是全球第二大常见的神经退行性疾病，影响着大约2%的60岁以上人群，发病率仅次于阿尔茨海默病。这种疾病的病理特征是大脑黑质纹状体中多巴胺能神经元的大量丢失，同时伴随着慢性神经炎症、线粒体功能障碍以及以路易小体（Lewy body）形式
Nat Metabol：科学家开发出一种治疗2型糖尿病的新疗法
2018年12月8日 讯 /生物谷BIOON/ --恢复胰岛素的功能是治疗2型糖尿病的一个关键，近日，一项刊登在国际杂志Nature Metabolism上的研究报告中，来自图卢兹大学的科学家们通过研究开发了一种新型治疗策略，其能利用一种名为激素敏感性脂肪酶（hormone-sensitive lipase， HSL）的特殊酶类来发挥作用，当在脂肪细胞中刺激脂肪合成时，或许就会对胰岛素的活性带来有