全面解读帕金森病治疗最新进展
2017年是英国医生詹姆斯·帕金森第一次发表帕金森病(PD)症状描述的200周年。虽然很久以来,医生们能够诊断这种疾病,但是PD疗法的第一个突破出现在上世纪60年代,左旋多巴(levodopa)在PD患者中第一次表现出临床疗效。自从左旋多巴问世以来,它一直是控制PD症状的主要疗法。左旋多巴的作用是弥补PD患者中多巴胺信号通路的缺陷,但是这种疗法的疗效随着疾病的加重逐渐减弱,
解开白血病表型多变之谜 新发现可助力新疗法研发
日前,圣犹大儿童研究医院(St. Jude Children's Research Hospital)的研究人员在《自然》杂志发表的一项最新研究中,发现了与一种高风险混合表型的急性白血病相关的基因突变。这一研究可能为研发更有效的急性白血病疗法奠定了基础。这种高风险急性白血病称为混合表型急性白血病(MPAL),它是急性白血病的一个亚型,占每年美国确诊的3500例儿童急性白血病
帕金森病疗法5年内将有重大研究突破?
Michael J. Fox帕金森研究基金会(MJFF)投入近90%的开支,用于开发治疗神经退行性疾病的方法。自2000年成立以来,它总计投入超过8亿美元,2017年就投入1亿美元。MJFF首席执行官Todd Sherer博士说,该组织“是世界上最大的致力于帕金森病研究的非营利性资助者”,他预计未来五年在开发帕金森病疗法方面将取得重大进展“以减缓或阻止疾病进展”。事实上,MJFF在研究帕金森病的疗
STM:科学家们开发出帕金森症新疗法
2018年7月25日 讯 /生物谷BIOON/ --根据最近由来自匹斯堡大学医学院作出的一项研究成果,一类在3%-4%帕金森症患者中表达的基因对于其疾病的发生具有重要的作用。这一基因叫做LLRK2,此前认为该基因的突变会导致疾病的发生。然而,根据最近的这项研究,研究者们认为其重要性比原先认为还要大。相关结果发表在最近一期的《Science Translational Medicine》。帕金森症影
Voyager帕金森病基因疗法获FDA再生医学先进疗法认定
开发治疗神经疾病的生物医学公司Voyager Therapeutics宣布,美国FDA为VY-AADC基因疗法颁发了再生医学先进疗法(RMAT)认定,治疗难以进行医学管理,有运动波动的帕金森病患者。帕金森病是一种慢性神经退行性疾病,影响了美国约100万人口,全球约700-1000万人口。据估计,高达15%的帕金森病患者具有难治性运动波动,左旋多巴也无法有效控制。虽然大多数帕金森病患者的病因尚不清楚
Axovant Sciences宣布获得帕金森病基因疗法独家授权
今日,Axovant Sciences宣布已从Oxford BioMedica获得全球独家授权,开发并推广帕金森病基因疗法AXO-Lenti-PD(曾用名OXB-102)。Axovant预计将于今年底开始对晚期帕金森病患者进行AXO-Lenti-PD的1/2期剂量递增研究。帕金森病是一种慢性进行性神经退行性疾病。它是仅次于阿兹海默病的第二大常见神经退行性疾病,影响了美国100多万人,全
2018年最新帕金森病研发药物有哪些
帕金森病(Parkinson's Disease,PD)是一种慢性进行性神经退行性疾病。这种疾病是由英国医生詹姆斯?帕金森(James Parkinson)命名的,他在1817年首次描述。PD是仅次于阿兹海默病的第二大常见神经退行性疾病,影响了美国100多万人,全球400-600万人,它的发病率随着人口老龄化而增加。在帕金森病中,称为黑质的大脑区域中的神经细胞(也称为神经元)开始发生功
FDA今日批准阿斯利康糖尿病新疗法
今日, 阿斯利康(AstraZeneca)宣布美国FDA批准BYDUREON?(艾塞那肽缓释剂)注射悬浮剂作为基础胰岛素的附加疗法,用于血糖控制不足的2型糖尿病成人患者。BYDUREON曾获批用于血糖控制不佳的2型糖尿病成人患者,这些患者在饮食和锻炼外还在使用一种或多种降糖药。糖尿病是一种日益严重的全球性流行病,截至2015年,全球有4亿成年人受到糖尿病的影响。2型糖尿病患者对胰岛素产
帕金森病的病因也许压根不在大脑里?
帕金森病 (Parkinson’s disease, PD)是一种神经退行性疾病。患者大脑中运动中枢的神经元逐步死亡,导致震颤和运动能力的丧失。因为PD患者的大脑神经元出现死亡,而且在大脑周围存在着血脑屏障来防止病原体侵入大脑,因此通常人们认为PD发病的源头是大脑中出现的某种异常。但是日前美国圣犹大儿童研究医院 (St. Jude Children Research Hospital) 的最新研究
诺和诺德与EpiDestiny达成4亿美元合作,开发镰状细胞病(SCD)创新疗法
2018年04月06日讯 /生物谷BIOON/ --丹麦制药巨头诺和诺德(Novo Nordisk)近日宣布与EpiDestiny公司达成一项全球独家授权协议,获得了后者开发的镰状细胞病(SCD)项目EPI01。根据协议,EpiDestiny将有资格获得合计超过4亿美元的前期付款、开发及销售里程碑金、以及基于净销售额的特许权使用费。EpiDestiny将与诺和诺德合作开发EPI01治疗SCD和β-